Sobi公司日前宣布，美国FDA已批准Gamifant（emapalumab）的扩展适应症申请，用于治疗确诊或疑似Still病（包括系统性幼年特发性关节炎，sJIA）中合并噬血性淋巴组织细胞增多症（HLH）/巨噬细胞活化综合征（MAS）的成人及儿童（包括新生儿）患者，这些患者对于糖皮质激素治疗无效、不耐受或为MAS复发患者。根据新闻稿，Gamifant是美国FDA批准用于治疗Still病中成人及儿童MAS患者的首款疗法。

此次批准基于两项关键性研究的汇总数据（包括一项3期试验和NI-0501-06研究）。在接受治疗的患者中，54%（21/39）在第8周达到完全缓解，82%（32/39）实现了临床MAS缓解。整体安全性和耐受性与既往临床研究保持一致。在Still病相关HLH/MAS患者中，最常见的不良事件（发生率≥20%）为病毒感染（包括巨细胞病毒感染或再激活）和皮疹。Gamifant是一种阻断干扰素γ（IFNγ）的抗体药物。根据新闻稿，该疗法曾获FDA批准用于治疗对常规HLH治疗无效、复发或进展的成人及儿童原发性HLH患者。