诺华（Novartis）公司日前宣布，其口服小分子疗法Fabhalta（iptacopan）已获得美国FDA批准，用于治疗C3肾小球病（C3G）成人患者，以减少蛋白尿。根据新闻稿，Fabhalta是首个获批用于治疗该疾病的药物。值得一提的是，Fabhalta曾被行业媒体Evaluate列为10款值得关注的潜在重磅疗法之一。

目前，尚无获批的治疗方法用于C3G患者，这是一种进展性的罕见肾脏疾病，常在年轻时发病。C3G患者预后较差，约有一半患者在确诊后10年内进展为肾衰竭，届时需要终身透析和/或肾移植。Fabhalta是一种补体替代通路因子B抑制剂，能够选择性靶向被认为是该疾病根本原因的机制。在Fabhalta获批之前，C3G患者只能依赖支持性护理、广谱免疫抑制和症状管理来应对疾病。

FDA这次的批准主要基于3期临床试验APPEAR-C3G的数据。研究显示，接受Fabhalta及支持性治疗的患者在6个月内与安慰剂组相比，蛋白尿水平下降35.1%，差异统计学显著且具有临床意义。在许多肾脏疾病中，蛋白尿下降被广泛地视为延缓肾衰竭进程的重要替代指标。此外在一项长期扩展研究中，Fabhalta治疗超过3年后，最初的蛋白尿下降得以维持，同时估算肾小球滤过率（eGFR）也保持稳定。