原发性感光细胞疾病会影响视网膜中感光细胞的结构和功能,导致儿童和成人出现不可逆的视力丧失。目前治疗原发性感光细胞疾病的方法有限,估计美国有11万人患有这种疾病。
OpCT-001旨在通过用功能细胞替代视网膜中退化的细胞,恢复原发性感光细胞疾病患者的视力。该产品已获得FDA批准开始1期临床试验。
BlueRock成立于2016年,是Versant Ventures和拜耳影响力投资部门“飞跃计划”(Leaps)的合资企业,致力于投资能够带来根本改变的突破性创新。2019年底,BlueRock被拜耳完全收购,成为拜耳旗下独立运营的子公司和细胞与基因治疗平台的基石。BlueRock专注于开发细胞药物来治疗严重危害健康的疾病,该公司正在利用细胞疗法的力量,为患有神经、眼科、心血管和免疫疾病的人们带来新药。BlueRock的两种创新在研细胞疗法,用于治疗帕金森病的bemdaneprocel(BRT-DA01)和用于治疗原发性光感受器疾病的OpCT-001均处于临床阶段。其中,bemdaneprocel拥有RMAT(再生医学先进疗法)和美国FDA的快速通道认定,已完成1期临床试验,正在进入下一阶段的临床开发。
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