2月24日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）宣布，其在研肺纤维化疗法口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂那米司特片（nerandomilast）的上市申请已获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理，用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）。该疗法已被CDE正式纳入优先审评。

截图来源：CDE官网

IPF是一种严重的致死性肺部疾病，特征性的表现为肺纤维化程度持续增加、肺功能持续下降、呼吸症状加重，严重影响患者生活质量。IPF的自然病程多变且无法预测，预后不佳，患者在确诊后的中位生存期约为3年，比大多数癌症的5年生存率都低。IPF已经在中国被纳入《第一批罕见病目录》，但数据显示，其依然影响了全球约三百万人。目前，IPF直接的致病途径尚不明确，治疗手段一直十分有限。

PDE4B在控制钙诱导的钙释放（CICR）过程方面发挥作用，优先抑制PDE4B可维持治疗肺纤维化的疗效，同时避免某些不良事件。

那米司特是勃林格殷格翰在研的新型PDE4B抑制剂，其通过抑制PDE4B酶发挥作用，该酶在肺部高度表达，并与纤维化和炎症过程密切相关。通过抑制这些通路，那米司特展现了抗纤维化和抗炎的双重效果，有望为IPF患者带来临床获益。2022年，美国FDA曾授予该产品突破性疗法认定，凸显了其在IPF治疗中的潜力。

根据勃林格殷格翰新闻稿介绍，本次上市申请递交是基于那米司特关键性3期临床试验FIBRONEER-IPF的积极结果。研究显示，与安慰剂相比，接受在研化合物那米司特治疗的第52周，患者的用力肺活量（FVC, mL）较基线的绝对变化达到了主要终点。研究结果将在今年稍晚时候公布。

除了上述研究，那米司特针对渐进性肺纤维化患者的3期FIBRONEER-ILD试验也已经达到主要终点，勃林格殷格翰在今年2月宣布，即将向美国FDA和全球其它监管机构提交nerandomilast治疗渐进性肺纤维化（PPF）的新药申请。