2 月 13 日，CSL 宣布，其自主开发的 Garadacimab（商品名：Andembry）获欧盟批准上市，用于遗传性血管水肿（HAE）的预防性治疗。根据新闻稿，这是首款也是唯一一款获批用于 HAE 预防、每月仅需给药一次的 FXIIa 单抗。

此前 Garadacimab 还于 1 月份获得了澳大利亚和英国监管机构的批准。该产品也已向美国 FDA 提交上市申请，目前正在审评审批中。

Garadacimab 的获批主要基于 VANGUARD 临床研究数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组的全球多中心 III 期临床试验，旨在评估 Garadacimab 预防性治疗 HAE 的疗效和安全性。

结果显示，与安慰剂相比，每月皮下注射 Garadacimab 可显著降低 HAE 患者发作率。

• 6 个月治疗期内，Garadacimab 组患者每月 HAE 发作次数为 0.27，与安慰剂组（2.01）相比，平均发作率降低 86.5%，具有统计学意义（p< 0.0001），调准基线后平均发作率降低 89.2%。
• 在 6 个月治疗期内，Garadacimab 组患者中位每月 HAE 发作次数为 0，与安慰剂组（1.35）相比，中位每月 HAE 发作率降低 100%。
• 首次给药后即可观察到 Garadacimab 疗效，Garadacimab 组近 3/4 患者前 3 个月内没有发作，第二个 3 个月内持续有效。
• 与安慰剂组相比，Garadacimab 组患者中度或重度 HAE 发作次数减少，需要抢救的 HAE 发作次数减少。