FDA批准潜在“best-in-class”别构小分子抑制剂 - 四川省医药保化品质量管理协会

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FDA批准潜在“best-in-class”别构小分子抑制剂
发布时间: 2025-02-18 来源: 药渡

SpringWorks Therapeutics公司昨日宣布，美国FDA已批准MEK抑制剂Gomekli（mirdametinib）上市，用于治疗年龄不低于2岁的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和儿童患者。他们的肿瘤无法完全切除。新闻稿指出，mirdametinib是首个获批可同时用于治疗成人和儿童NF1-PN的药物。该公司日前的新闻稿指出，mirdametinib有望成为儿童NF1-PN患者的“best-in-class”疗法。

FDA的批准是基于2b期临床试验ReNeu的结果，该试验共纳入114名年龄不低于2岁的NF1-PN患者（其中成人58例、儿童患者56例）。Mirdametinib达到了客观缓解率（ORR）的主要终点，成人患者的ORR为41%（24/58），儿童患者的ORR为52%（29/56）。在临床试验中，接受mirdametinib治疗的NF1-PN患者，其肿瘤体积显著且持久地减小。同时，患者的疼痛症状以及生活质量均获得迅速、持续且具有临床意义的改善。

此外，在确认获得缓解的患者中，88%的成人和90%的儿童患者的缓解持续时间至少为12个月，而50%的成人患者和48%的儿童患者的缓解持续时间至少为24个月。

Mirdametinib显示出可控的安全性和耐受性。在接受治疗的成人中，发生率超过25%的最常见不良事件包括皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳。在儿童患者中，发生率超过25%的最常见不良事件为皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍和恶心。

NF1是一种遗传性疾病，患者一生中约有30%至50%的风险发展为丛状神经纤维瘤，这种肿瘤沿着外周神经鞘以浸润性方式生长，可能导致严重容貌畸形、疼痛和功能障碍。丛状神经纤维瘤还可能转变为恶性外周神经鞘瘤，这是一种侵袭性且可能致命的疾病。由于丛状神经纤维瘤沿神经浸润性生长，其外科切除十分具有挑战性，高达约85%的丛状神经纤维瘤被认为无法完全切除。

Mirdametinib是一种口服别构小分子MEK抑制剂，靶向MEK1和MEK2。美国FDA和欧盟委员会均授予mirdametinib治疗NF1的孤儿药资格。此外，FDA还授予了该药物快速通道资格，用于治疗2岁及以上的神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤患者。它的新药申请也曾获得FDA授予的优先审评资格。

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