根据 12 月 9 日发表在《美国医学会杂志》上的一篇研究信，美国 FDA 可能需要更大的权力来要求对包括孤儿药在内的药物进行儿科临床研究。

虽然《儿科研究公平法案》（PREA）授予 FDA 权力要求制药商对某些获批用于成人的药物进行儿科研究，但大多数孤儿适应症不受此要求的约束。研究信的作者表示，这限制了公众对这些治疗方法如何影响儿童的理解。

作者建议，FDA 可能需要额外的权力来要求在儿科人群中对这些药物进行临床研究，并引用了 FDA 的一份报告，该报告呼吁国会考虑取消 PREA 下的孤儿药豁免。

作者指出，“罕见病的药物治疗与儿科人群特别相关，因为这些疾病中的许多都在儿童时期表现出来。然而，除了某些肿瘤产品外，FDA 指定用于治疗孤儿病的药物不受 PREA 研究要求的约束。”

研究人员研究了 FDA 在 2011 年 1 月至 2023 年 12 月十三年间批准的药物。他们发现，尽管孤儿药的研究不受 PREA 要求的约束，但孤儿适应症比非孤儿适应症更有可能获得儿科使用批准。

从上图的数据，看起来有儿科标签的孤儿药适应症远超非孤儿药适应症，但需要仔细来审查背后的情况。在此期间，78 种儿科孤儿适应症在没有儿科研究支持的情况下获得批准，而 81 种儿科非孤儿药适应症都得到了儿科研究计划的支持。作者写到，“大多数孤儿适应症在没有儿科特定监管计划的情况下获得了儿科批准，四分之三的非孤儿药适应症得到了至少一个儿科监管计划的支持。”

此外，研究发现，儿科孤儿药适应症更有可能包含针对较小儿童的批准，其中 49 种孤儿药适应症获批用于 1 岁以下儿童，而非孤儿药适应症对应的这一数字仅为 20 种。

FDA 报告称，多达 36% 的用于治疗儿童罕见病的药物在没有全面儿科信息的情况下获得批准。研究的作者建议，给予 FDA 更大的权力来强制对这些药物进行儿科研究可能会有所帮助。