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29亿美元！诺华拿下亨廷顿病小分子
发布时间: 2024-12-05 来源: 药时代

2024年12月2日，PTC Therapeutics宣布与诺华达成合作。后者将以10 亿美元的预付款、19亿美元的里程碑付款以及销售分成，共同开发前者亨廷顿病（HD）的候选药物PTC518。该协议预计将于2025年第一季度完成。

PTC518是一种口服小分子候选药物，源自PTC经验证的靶向mRNA剪接平台。该药物可渗透至大脑，通过降低突变亨廷汀蛋白的产量来发挥作用，旨在防止神经元大量死亡和脑损伤。2024年9月，FDA授予PTC518治疗HD的快速通道称号。

HD是一种常染色体显性遗传性神经退行性疾病。主要病因是患者第四号染色体上的Huntington基因发生变异，产生了变异的蛋白质，该蛋白质在细胞内逐渐聚集在一起，形成大的分子团，在脑中积聚，影响神经细胞的功能。由于临床表现为舞蹈样动作，又称大舞蹈病或亨廷顿舞蹈症。

目前，PTC518正在处于2期临床PIVOT-HD试验。今年6月的中期数据显示，PTC518 治疗12个月后，血液和脑脊液中突变亨廷蛋白的含量呈 “剂量依赖性降低”，且安全性和耐受性良好。

根据合作协议，PTC将完成PIVOT-HD试验的安慰剂对照部分，预计将于2025年上上半年，此后由诺华完成后续的开发季生产。

此次合作，并非诺华首次下注HD。今年1月，诺华宣布以13亿美元的交易总价与Voyager达成合作，利用后者的RNA筛选平台，推进用于治疗HD的基因疗法候选项目。

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