今日，Beam Therapeutics宣布将在美国血液学会（ASH）年会当中公布其在研碱基编辑疗法BEAM-101在BEACON临床1/2期试验当中治疗镰状细胞病（SCD）患者的初步积极结果。摘要显示，该疗法成功提升SCD患者体内具功能性的胎儿血红蛋白（HbF）水平，为这款碱基编辑疗法提供临床上的概念验证。

BEACON是一项1/2期单臂、开放标签的临床试验，旨在评估单次注射BEAM-101在患有严重血管阻塞危机（VOC）的SCD患者中的安全性和有效性。截至2024年7月2日的疗效分析涵盖了四名患者，随访时间为一个月至六个月。

分析显示，所有接受至少一个月随访的4名患者在中位17天（15–19天）和20天（11–34天）内分别达到了中性粒细胞和血小板植入。所有患者在第1个月内均迅速且显著地诱导了HbF的生成（>60%），并相应地降低了未输血血液中的镰状血红蛋白（HbS）水平（≤36%），且这一效果持续维持。此外，溶血标志物在所有4名患者中均已正常化或有所改善。Beam的试验目标是将HbF水平提高到至少60%，同时将HbS降至40%或更低。目前的患者队列规模较小，随访时间有限，但Beam公司已成功达到其预定试验目标。

Beam还同时展示了六名患者的安全性数据。公司表示，初步安全性结果与使用busulfan进行骨髓清除和自体造血干细胞移植的一致。一名患者因呼吸衰竭死亡，调查认为与BEAM-101无关。Beam指出，busulfan可能是导致患者呼吸衰竭的原因。没有出现与BEAM-101相关的3级或更严重的不良事件。

BEAM-101是一款自体CD34+碱基编辑造血干细胞疗法，用于治疗严重血管阻塞危机的镰状细胞病患者。