今日，美国血液学会（ASH）公布了2024年会上部分研究的摘要。其中，强生（Johnson & Johnson）公司开发的抗CD38抗体Darzalex（daratumumab）在名为Aquila的3期临床试验中达到主要终点，显著延缓高风险冒烟性多发性骨髓瘤（SMM）患者的疾病进展。

SMM是多发性骨髓瘤（MM）的前期无症状阶段，可能发展为活动性多发性骨髓瘤，目前尚无获批的治疗方案。不过新近研究显示，有高风险进展为MM的患者可能从早期治疗中获益。Darzalex是一款靶向CD38的人源化单克隆抗体，已经获批治疗复发/难治性MM，并与标准治疗联用一线治疗初治MM患者。Aquila研究旨在确定Darzalex与积极监测相比，是否更有效地延缓MM的进展。

摘要数据显示，在中位随访时间65.2个月时，与积极监测相比，Darzalex显著改善了患者的无进展生存期（PFS，HR=0.49；95% CI，0.36-0.67；P<0.0001）。Darzalex组的中位PFS尚未达到，而积极监测组为41.5个月；预计60个月的无进展生存率分别为63.1%和40.8%。预设分析显示，Darzalex组的客观缓解率（ORR）为63.4%，而积极监测组仅为2.0%（P<0.0001）。截至数据截止日期，Darzalex组有64人（33.0%），主动监测组有102人（52.0%）已开始一线MM治疗。

在Darzalex组和积极监测组中，3/4级治疗伴发不良事件（TEAEs）发生率分别为40.4%和30.1%。最常见的的3/4级TEAE是高血压（Darzalex组5.7%；积极监测组4.6%）。因TEAE导致停药的频率较低，两组的致命性TEAE发生率也较低（Darzalex组1.0%；积极监测组2.0%）。

摘要指出，Darzalex单药治疗耐受性良好，与积极监测相比，在预防或延缓高风险SMM患者进展为活动性MM方面显示出统计显著且具有临床意义的益处。