1、阿斯利康：AZD0780薄膜衣片

作用机制：PCSK9抑制剂

适应症：高胆固醇血症

7月2日，阿斯利康的AZD0780薄膜衣片的临床试验申请（IND）获CDE受理。AZD0780是一款口服PCSK9抑制剂，以一种新的、以前未探索的作用模式抑制PCSK9，能有效地参与和阻断PCSK9和LDLR之间的结合界面。一项评估AZD0780作为单药治疗以及在标准治疗（瑞舒伐他汀）基础上给药的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特性的1期研究显示：（1）在健康受试者中，30 mg和60 mg AZD0780单药治疗分别使得LDL-C水平降低30%和38%。（2）在未经治疗的高胆固醇血症患者中，在3周20 mg瑞舒伐他汀治疗的导入期后，30 mg AZD0780治疗4周，LDL-C降低52%，瑞舒伐他汀和AZD0780联合治疗使LDL-C相对基线总降低达到78%。（3）药物耐受性良好，无严重不良事件报告。

2、博莱科：Gadopiclenol注射液

作用机制：——

适应症：造影剂

7月2日，博莱科的Gadopiclenol注射液的IND获CDE受理。Gadopiclenol是下一代大环类造影剂，弛豫效能高，可改善核磁共振成像（MRI）中的病灶检测和可视化效果，而且相比市场上的其他造影剂，使用的钆元素更少。2021年12月，博莱科影像与法国加栢公司就gadopiclenol签订全球合作协议。根据该协议，博莱科影像和法国加栢公司将在不同的品牌下独立开展产品的商业化。双方还将针对未来的适应症合作进行生产和研发。该造影剂最早于2022年9月于美国获批，2021年3月，加栢公司公布了比较gadopiclenol诊断效能和安全性的三期研究结果，显示相比gadobutrol，gadopiclenol使用的钆元素减半，并在众多适应症中展现了显著的效果，包括中枢神经系统和其它多个解剖区域（头颈、胸腔、腹部、盆腔、肌肉骨骼系统）。

3、晶锐医药：JRD-018片

作用机制：BET抑制剂

适应症：肿瘤

7月2日，晶锐医药的JRD-018片的IND获CDE受理。JRD-018是公司自主研发的BET抑制剂，能有效抑制c-Myc基因表达，达到抑制肿瘤生长疗效。BET蛋白可特异性识别赖氨酸乙酰化的组蛋白，继而调控基因转录，还可通过对转录因子等非组蛋白的乙酰化修饰而参与细胞周期、细胞分化、信号转导过程。肿瘤细胞中BET的活性增加可导致促肿瘤蛋白c-Myc的高表达，从而促进肿瘤的生长。体内药效研究表明，JRD-018单独使用在脑胶质瘤模型、小细胞肺癌模型、非小细胞肺癌模型、髓性单核细胞白血病模型以及乳腺癌模型中均表现出良好的抗肿瘤活性。临床前动物模型研究表明，JRD-018 已显示出良好的对脑转移或原发性脑瘤、恶性脑肿瘤的抑制效果。

4、康缘：KYS202004A注射液

作用机制：TNFα/IL-17A融合蛋白

适应症：自身免疫性疾病

7月2日，康缘药业的KYS202004A注射液的IND获CDE受理。KYS202004A是一款TNFα/IL-17A双功能融合蛋白，其中。肿瘤坏死因子α（TNF-α）是一种连接炎症和免疫系统的关键细胞因子，具有细胞增殖、代谢激活、炎症反应和细胞死亡等多种生物学功能；上游细胞因子TNF-α在银屑病发病机制中主要起间接作用。由于下游细胞因子IL-17A与角质形成细胞膜上的受体结合，通过激活信号传导子和转录活化子通路促进角蛋白K17表达，诱导角质形成细胞增殖，参与银屑病发病；因此，直接靶向作用于炎症级联反应下游的IL-17A也为银屑病的治疗提供了一种快速起效的特异性方式。

5、强生：Bleximenib胶囊

作用机制：MLL1/menin蛋白蛋白相互作用抑制剂

适应症：白血病

7月4日，强生的Bleximenib胶囊的IND获CDE受理。Bleximenib是一款Menin-KMT2A相互作用抑制剂，Menin蛋白会与KMT2A产生的蛋白质相结合，这些蛋白质形成的复合物反过来与染色质结合，并开启由突变的KMT2A或NPM1基因触发的异常信号通路，被认为是一种治疗白血病的有前景的新疗法。首次人体1期研究显示，在JNJ-75276617单药治疗KMT2A或NPM1变异的复发/难治性急性白血病成人患者的试验中，在最高剂量水平下，≥3名患者（90 mg BID；n=8）的ORR为50%；≥3例患者（≥45 mg BID；n=20）的更高剂量水平的评估中，ORR为40%，7名在治疗中产生应答。在不良反应上，30 例患者出现≥1次治疗相关不良反应(TRAE)，最常见的是分化综合征 (DS)；5例患者出现剂量限制性毒性(DLT)。

6、Areteia：盐酸右普拉克索片

作用机制：嗜酸性粒细胞成熟抑制剂

适应症：哮喘

7月4日，Areteia的盐酸右普拉克索片的IND获CDE受理。右普拉克索（dexpramipexole）是一种一流的口服嗜酸性粒细胞成熟抑制剂，能够抑制骨髓中嗜酸性粒细胞的成熟和释放，从而降低外周血嗜酸性粒细胞水平。一项随机、双盲、安慰剂对照的概念验证试验，用于评估右旋普拉克索在降低嗜酸性粒细胞哮喘患者血液和气道嗜酸性粒细胞增多症方面的安全性和有效性。受试者被随机分配 (1:1:1:1) 服用右旋普拉克索 37.5、75 或 150 mg BID（每日两次）或安慰剂。主要终点是 AEC 从基线到第 12 周的相对变化。支气管扩张剂前 FEV1 第 12 周相对于基线的变化是关键的次要终点。鼻腔嗜酸性粒细胞过氧化物酶是探索性终点。结果显示：（1）右普拉克索显著降低了安慰剂校正的第 12 周 AEC 比率与基线的比率，在 150 mg BID（比率，0.23；95% CI，0.12-0.43；P < 0.0001）和 75 mg BID（比率，0.34；95% CI，0.18-0.65；P =0 .0014）剂量组中，分别对应 77% 和 66% 的减少。（2）右普拉克索降低了 150 毫克 BID（中位数，0.11；P =0 .020）和 75 毫克BID（中位数，0.17；P =0 .021）组第 12 周鼻腔嗜酸性粒细胞过氧化物酶比率的探索性终点与基线的比率。（3）从第 4 周开始观察到安慰剂校正的 FEV1 增加（不显著）。（4）右普拉克索显示出良好的安全性。

7、第一三共：DS-3201b片

作用机制：EZH2/EZH1双靶点抑制剂

适应症：血液肿瘤

7月5号，第一三共的DS-3201b片的IND获CDE受理。DS-3201b（valemetostat）是一种新型且强效的EZH2/EZH1双靶点抑制剂，已在日本获批用于治疗R/R T细胞白血病或淋巴瘤成人患者。在一项开放标签、单臂、全球范围的2期VALENTINE-PTCL01研究，探索valemetostat治疗R/R PTCL患者的疗效和安全性，结果显示：valemetostat单药治疗R/R PTCL的ORR和CRR分别达到52.1%和26.9%（PET-CT评估），中位PFS为5.5个月，中位OS为17.0个月，安全性方面主要是骨髓抑制和消化道相关不良反应且大多数可控。

8、挚盟医药：CB03-154片

作用机制：KCNQ2/3选择性开放剂

适应症：癫痫

7月5日，挚盟医药的CB03-154片的IND获CDE受理。CB03-154是新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂，该药物具有良好的化学和代谢稳定性、抗癫痫活性、药代性质及安全性。该药物不仅可用于癫痫，还可用于渐冻症（ALS）及重度抑郁（MDD）等CNS疾病。