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首个!再鼎医药引进的FcRn拮抗剂在美获批新适应症
发布时间: 2024-06-24     来源: 求实药社

6月21日,argenx宣布,FDA已批准了艾加莫德皮下注射(VYVGART Hytrulo)用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病(CIDP)的补充生物制剂上市许可申请(sBLA),每周一次,每次治疗只需30-90秒。它是首个也是唯一一个获准用于治疗CIDP的FcRn拮抗剂,同时也是30多年来首个针对CIDP患者的新型精确作用机制。

艾加莫德是一款靶向FcRn的抗体片段,argenx开发了静脉输注和皮下注射两种剂型。再鼎医药拥有该药在大中华区的独家开发和商业化权利。

CIDP是一种罕见且严重的自身免疫性周围神经系统疾病。尽管确认疾病病理生理学的证据仍在不断演变,但越来越多的证据表明IgG抗体在周围神经损伤中发挥着关键作用。患有CIDP的患者会感到疲劳、肌肉无力以及四肢感觉丧失,这些情况会随着时间的推移而变得更加严重,也会反复发作。这些症状会严重损害一个人的日常生活能力。如果不接受治疗,三分之一的CIDP患者的日常生活将不得不依靠轮椅。

此次批准基于临床研究ADHERE的数据结果。ADHERE研究是迄今最大规模的治疗CIDP的临床研究,旨在评估艾加莫德皮下注射用于治疗CIDP成人患者的安全性和有效性。

该研究达到了主要研究终点(p=0.000039),研究证实,与安慰剂相比,艾加莫德皮下注射可降低复发风险61%(HR:0.39 95% CI:0.25;0.61)。在开放标签A阶段,67%的患者接受艾加莫德皮下注射治疗后确认出现临床改善(ECI)。

艾加莫德皮下注射剂安全性和耐受性良好,且与此前的临床研究及已确认的艾加莫德静脉输注剂型的安全性特征一致。

2023年6月,艾加莫德皮下注射剂首次获FDA批准上市,用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。2023年7月,艾加莫德皮下注射剂型用于治疗全身型重症肌无力的新药上市申请获得CDE受理。

今年5月,CDE又受理了艾加莫德皮下注射用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病(CIDP)的补充生物制剂上市许可申请(sBLA),并纳入优先审评。 

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