近日,Ionis Pharmaceuticals公司公布了其用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的独立研究药物olezarsen的3期研究Balance的全部结果,并同时将结果发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。该研究达到了主要终点,每月皮下注射一次剂量为80 mg的olezarsen,FCS患者的空腹甘油三酯(TG)显著降低,急性胰腺炎(AP)事件大幅减少,具有临床意义。基于这些数据,Ionis正在争取获得监管部门批准,将olezarsen作为一种潜在的突破性治疗方法用于成人FCS患者。新闻稿指出,如果获得批准,olezarsen将是首个FDA批准的FCS治疗药物。
这项研究为随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验。患者每四周接受一次80 mg(22人)、50 mg(21人)olezarsen或安慰剂(23人)皮下注射治疗,持续53周。
80 mg olezarsen剂量组达到了主要终点。接受olezarsen治疗6个月时与基线相比,患者的TG水平(经安慰剂调整)显著降低,降幅为44%(p<0.001)。接受治疗第6个月到第12个月期间,olezarsen可持续降低TG水平,经安慰剂调整的TG水平降低了59%。在50 mg剂量组中,接受olezarsen治疗6个月虽降低了TG水平(22%,P=0.078),但与安慰剂组相比无统计学差异。
经安慰剂调整后的载脂蛋白C-III(apoC-III,一种在肝脏中产生的调节血液中TG代谢的蛋白)的降幅在接受治疗6个月时为74%,在12个月时为81%。
与安慰剂相比,接受olezarsen治疗的患者在12个月期间发生的AP事件显著减少。安慰剂组发生了11次AP事件,而80 mg olezarsen剂量组只发生了1次,50 mg剂量组也只发生了1次。此外,与安慰剂相比,使用olezarsen后距首次AP发作的时间大大延长,80 mg剂量组为1年,50 mg剂量组为102天,安慰剂组为9天。经安慰剂调整后,接受olezarsen治疗的患者自基线至12个月期间的全因住院率降低了84%。
安全性方面,olezarsen组的安全性和耐受性良好,没有出现与olezarsen相关的严重治疗伴发不良事件(TEAE)。最常见的不良事件(AE)是COVID-19、腹痛和腹泻。在接受80 mg olezarsen治疗的患者中,有14%出现了严重的AE;在接受50 mg olezarsen治疗的患者中,有19%出现了严重的AE;在接受安慰剂治疗的患者中,有39%出现了严重的AE。
Olezarsen是一种在研反义寡核苷酸疗法,旨在抑制机体产生apoC-III。美国FDA于2023年第1季度授予了olezarsen治疗FCS的快速通道资格。除FCS外,Ionis正在3期临床试验中评估olezarsen用于治疗重度高甘油三酯血症(SHTG)的疗效。
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