士泽生物由李翔博士于2021年创立，致力于开发诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞疗法，用于治疗以帕金森病为代表的一系列尚无实质临床解决方案的重大或危重神经系统疾病。

最近一年，士泽生物迎来了诸多进展：2022年至2023年期间，该公司宣布完成超2亿元A1轮融资及A2轮追加投资，由启明创投、礼来亚洲基金、金圆展鸿、中新资本共同领投；2023年3月，士泽生物宣布入选罗氏中国加速器，加速推动其iPSC衍生细胞治疗帕金森病管线的研发；2023年10月，士泽生物与上海市东方医院、北京大学第三人民医院等中国三甲医院正式启动了治疗帕金森病及渐冻症的临床研究合作。这一系列进展再次引起了行业对这家新锐公司的关注。

那么，在干细胞研究领域，士泽生物有哪些核心优势？该公司的产品管线有望解决目前疾病治疗中的哪些难题？未来10年，干细胞研究领域又有望迎来哪些重要进展？带着这些问题，药明康德内容团队于近期专访了士泽生物创始人、董事长、首席执行官（CEO）兼首席科学家（CSO）李翔博士。李翔博士专注于iPSC衍生细胞创新药的科学研发及产业化领域，在iPSC衍生细胞领域拥有十五年的科学研究及产业界经验。

图片来源：士泽生物提供，药明康德内容团队制作

药明康德内容团队：您为何选择在干细胞疗法领域创业？在士泽生物所致力的神经系统疾病领域，当前治疗方式或临床解决方案还面临哪些关键挑战？

李翔博士：我14年前选择进入iPSC这一刚问世的领域的一个重要原因是当年我的亲人得了帕金森病，传统的药物和手术治疗均无效果。当时的治疗医生告诉我们，对于帕金森病患者，干细胞治疗是未来有希望的手段。于是，我就选择了iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病作为自己今后学习和研究的方向，并一直坚持到现在。

士泽生物于2021年成立，主要研究方向是通过iPSC在体外再生健康的神经细胞，通过细胞替代性疗法来治疗以帕金森病为代表的目前没有实质临床解决方案的重大疾病。过去这些年，神经系统疾病治疗领域一直没有重大突破，该领域还存在许多未被满足的临床需求。iPSC衍生细胞药可用于治疗以帕金森病为代表的重大神经系统疾病，这是我与士泽生物的主要专攻方向。相对于传统的小分子、大分子抗体等治疗方式，通过iPS细胞在体外再生健康的细胞进行替代性疗法是一种新的治疗模式，有望为神经系统疾病患者带来全新的治疗选择。

药明康德内容团队：士泽生物正在开发的管线有何独特优势？它们有望解决目前疾病治疗中的哪些痛点？

李翔博士：目前，士泽生物已围绕核心管线建立了关键的底层技术平台并完成关键环节的开发，涵盖了iPSC衍生细胞药成药的各种关键环节，包括iPSC重编程、iPS基因编辑，以及iPSC向不同亚型的神经细胞分化等。通过再生多巴胺亚型神经前体细胞等进行替代性移植治疗，有望解决这些神经系统疾病里已经退化死亡的神经细胞不能再生的问题，逆转这些疾病的发生、发展过程，给病人带来真正的新生命。

士泽生物的核心优势体现在公司的高素质和专业化全职团队，他们兼具早期科学研发及产业化落地的重要能力：公司核心团队包括了iPSC领域海内外的资深科学家，他们认同士泽生物的靠谱事业、团队能力和发展前景，选择全职加入士泽生物并领导早期科学研发；同时，士泽生物核心团队的大部分成员都具有全职在产业界从业、并担任关键研发或管理岗位的产业界经验，他们已帮助公司建立了以临床级iPSC衍生多巴胺神经前体细胞治疗帕金森病核心管线的全流程的工艺流程，临床级的工艺和质量控制体系；此外，士泽生物团队也拥有攻坚克难的不凡决心和坚定的执行力。

药明康德内容团队：未来三年，预期士泽生物在研发管线方面有望迎来哪些里程碑进展？

李翔博士：2024年，预期我们首个产品管线将完成研究者发起的临床研究，并进入注册临床试验阶段。2025-2026年，预计公司每年都会有1个iPS细胞衍生药进入临床阶段，包括士泽生物已开发的第二代iPSC衍生细胞药产品。

药明康德内容团队：您如何看待当前生物医药行业的创新趋势？创新机会在哪里？您对未来几年的预判是怎样的？

李翔博士：细胞和基因疗法（CGT）领域是一个蓬勃发展的新兴行业，绝大多数CGT领域的产品正在研究或早期临床研究阶段，它们的潜力还未充分释放。未来几年，在全球主要市场，我们每年有望见证数款CGT产品获批上市。CGT会逐渐演变成一种越来越广谱的疗法，在药物类型中的占比会越来越高，未来的创新机会很可能出现在科学和技术的交叉研究领域。

药明康德内容团队：在中国的原始创新方面，您认为基础科研如何真正实现向临床及新药的转化，提高成功转化率目前还面临哪些挑战？面对这些挑战，您觉得如何有望破解这一“魔咒”，为患者带去更多希望？

李翔博士：目前基础研究论文与临床及新药的转化之间还有巨大的鸿沟，客观数据看，整体成功率可能不高于1%。除了早期科研创新转化本身的高失败率、成药转化路径长的自身特点外，绝大多数科研论文中的新结论或新发现，没有能够在真实世界中独立验证，或实际上没有应用到产品开发中。

在推进基础研究向创新药转化过程中，我们需要先考证两个关键的落地问题：一是科学研究结果是否经具有普适性，是否依赖特别的实验室前置条件；二是新的科学发现或新的技术是否能回答好成药性的问题，是否真正有潜力能转化为对患者安全、有效且能实现可控量产的优势创新药。创新药的研发链条很长，要想真正加速科学研究向临床应用的转化，还是需要生态圈各方的协同合作。

药明康德内容团队：您如何看待合作在新药研发中的作用？我们需要怎样的合作，以加速创新疗法问世？

李翔博士：药物开发涉及多个环节，几乎不可避免的需要合作才能完成。在这个过程中，药企立足自身，积极评估、审慎识别、筛选迭代优质的技术或代工服务商及供应商，与服务商和供应商共同成长，并有效控制成本，是保障药物开发效率和成功率的关键要素。

从早期药物发现、CMC开发的临床前研究阶段、临床阶段到商业化，这些不同的环节都需要相应的合作。首要任务是促进上下游合作。新药研发是一个系统的科学及工程学的开发过程，在技术或代工服务商及供应商，原材料供应链稳定、下游终端医院和与监管机构的沟通等方方面面都需要纵向的合作。同时，通过整合跨领域的技术和工具将有助于加速创新疗法研发。

药明康德内容团队：对于行业如何共同提高研发效率，提高创新疗法可及性并造福病患，您还有哪些个人建议？

李翔博士：我认为整个行业要有开放的心态，共同发展。新药研发企业之间应该加强交流，分享经验和资源，以减少不必要的重复投入。此外，国家层面也许可以出台导向性和扶持政策，支持探索中国创新药的市场化出路。对于重大的新药研发项目，在支持进行前期科学研究的高校主体外，也可以多支持创新药研企业，去实际落地药物研发和解决未满足的临床需求。

药明康德内容团队：如果我们在10年后再次相聚于此，您认为干细胞治疗领域格局会有哪些变化？能否为我们描绘一幅10年后的相关场景？

李翔博士：在干细胞疗法领域，我预期10年以后大家不仅可以像现在能再生细胞，还会出现对一些相对简单的组织或人体器官再生疗法。对于退行性疾病等患者，除了常规的药物、手术治疗之外，细胞和组织替代性治疗很有可能成为一种常规的治疗手段，至少是在某些特定的疾病阶段，他们会有这样的治疗选择。

药明康德内容团队：展望即将到来2024年，能否用几个词或一句话来描述下您对行业或士泽生物的期待？

李翔博士：到2024年，我希望行业能迎来更多的进展和突破，依然可以在寒冬中绽放出梅香，给整个行业带来信心和温暖。用一个词来概括的话就是“寒冬梅香”，给行业留下有价值的记忆。