近日,阿斯利康在神经纤维瘤病领域首个创新药物科赛优®(英文商品名:Koselugo,通用名:硫酸氢司美替尼胶囊)正式上市,惠及3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的I型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者。
早在今年4月28日,司美替尼就已获得国家药品监督管理局批准,适用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者。司美替尼是目前首个也是唯一一个获批的NF1相关PN治疗药物,至此,我国NF1-PN儿童患者终于迎来了治疗曙光。
神经纤维瘤病(NF)是一类常染色体显性遗传性疾病,在其三种主要分型中NF1约占98%。中国暂无NF1流行病学数据,推算发病率为5/1,000,000。其中,约有30%-50%的NF1患者会出现NF1-PN。作为累及全身多系统的慢性综合征,NF1-PN会造成毁容、疼痛、功能障碍、终生认知障碍等,患儿较一般人群引发恶性肿瘤及心脏疾病风险高达13%,生存年限平均减少15年。
在司美替尼出现前,NF1主要的治疗方案包括手术切除、外科整形等,但90%的NF1-PN无法通过手术治疗或完全切除,且复发率高。司美替尼可阻断参与促进细胞生长的特定酶(MEK1和MEK2),在NF1中,这些酶过度活跃,导致丛状神经纤维瘤以不受控制的方式生长。通过阻断特定酶,司美替尼可减缓病情。
截至目前,司美替尼已在美国、欧盟、日本等国家获批用于治疗伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者,并在全世界多个国家和地区被认定为“孤儿药”。
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