近日,益普生(Ipsen)宣布美国FDA的内分泌和代谢药物咨询委员会(EMDAC)投票赞成将其在研药物palovarotene作为一种超罕见疾病——进行性肌肉骨化症(FOP)的有效治疗方法。FDA目前正在审查palovarotene的新药申请(NDA),PDUFA日期定为2023年8月16日。如果获得批准,palovarotene将成为FDA批准的首个治疗FOP的药物。
咨询委员会以10:4的结果认为3期临床试验MOVE的研究证据支持palovarotene对FOP患者是一种有效的治疗。咨询委员会的进一步投票以11:3的结果认为palovarotene治疗FOP患者的益处大于风险。不过需要注意的是,尽管从结果看支持palovarotene的批准,但FDA并不是必须听从委员会的建议。
进行性肌肉骨化症的一个俗称是“石头人症”,意指随着疾病的发展,人会像石头一样无法活动。这一罕见病的主要症状是人体中原本柔软、有弹性的肌肉和结缔组织会在轻微受伤后就出现炎症,并且会变成骨骼,将原本可以自由活动的关节锁死在一个位置上。肘关节、膝关节的锁死会让患者手臂和腿永远固定在一个角度,颚骨关节的融合会影响他们进食和说话的能力,而胸腔肋骨周围组织的骨化会导致他们呼吸困难。对于这种罕见病患者来说,即便受到最精细的保护,骨化仍然会不断发生,最终他们的身体里会长出第二套骨骼。如果没有疾病改善治疗,目前的管理仅限于姑息治疗,最终,FOP患者的中位预期寿命将因呼吸问题和心肺功能衰竭缩短到56岁。
Palovarotene是一种口服的在研、选择性视黄酸受体γ(RARγ)激动剂。视黄酸受体γ是视黄素信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子。Palovarotene旨在介导视黄素信号传导途径中的受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用,以减少新的异常骨骼的形成。
▲Palovarotene分子结构式(图片来源:Fuse809,Public domain, via Wikimedia Commons)
这一NDA是基于名为MOVE的3期临床试验结果,试验数据显示,与未经治疗组患者(n=98)相比,palovarotene组患者(n=97)的异位骨化(heterotopic ossification)比率下降了62%。
此前,该药曾获美国FDA的罕见儿科疾病认定与突破性疗法认定。目前palovarotene已获加拿大批准上市,并于2022年6月向欧盟EMA提出上市许可申请(MAA)。
宣贯党的二十届三中全会精神 推动协会
在金秋九月,高热酷暑气温下,为学..四川省医药保化品质量管理协会召开第七
四川省医药保化品质量管理协会第七..关于召开第七届四次理事会的通知
各相关单位: 经研究,四川省医..冉文萍秘书长拜访四川省医药保化品质量
近日,成都高新区生物产业联合会秘..四川省医药保化品质量管理协会 党建工
落实两新工委安排 党纪党史教育不..协会党支部开展党纪教育党课
为继续深入学习贯彻习近平总书记关..学习宣贯省委十二届五次全会精神 促进
为学习宣贯省委十二届五次全会精神..关于启用《药品生产企业质量受权人培训
各相关企业: 四川省医药保化品..关于收取2024年度会费的通知
各会员单位: 在过去的一年里,..四川省医药保化品质量管理协会章程
会徽设计说明: 本标志以表现四..四川省应对新型冠状病毒肺炎疫情应急指
四川省应对新型冠状病毒肺炎疫情应..四川省应对新型冠状病毒肺炎疫情应急指
四川省应对新型冠状病毒肺炎疫情应..