科睿唯安(Clarivate)发布年度药物观察报告。今年的分析确定了在2023年进入市场或推出关键适应症的药物，这些药物预计将在2027年达到重磅地位，或成为全球数百万患的临床游戏规则改变者。

其分析师确定了15种后期试验疗法，预计这些疗法在五年内的年销售额都将超过10亿美元。这些有希望的进展包括对罕见疾病和难治性疾病的广泛治疗进展，包括艾滋病毒、帕金森病、克罗恩病、脱发、多发性骨髓瘤和乳腺癌。

其中，确定了9种药物，包括全球和国内生产的资产，到2030年可能在中国大陆实现10亿美元的销售额。在入选的9种药物中，有8种是肿瘤药物，反映了“健康中国2030”的医疗改革重点是解决中国大陆日益增加的癌症负担。

2023年潜在的重磅药药物

-Bimekizumab (BIMZELX)由优时比(UCB)- Bimekizumab开发，是首个用于治疗中重度斑块型银屑病的双IL-17 A/F抑制剂。3期试验结果显示，皮肤清除效果优于现有治疗方法。它的低频率给药计划和良好的安全性可能会吸引临床医生和患者。

-Capivasertib(AZD5363)由阿斯利康开发，用于乳腺癌患者，Capivasertib是一种新型的、高效的、选择性的atp竞争性泛akt激酶抑制剂，对三种亚型AKT1、AKT2和AKT3具有相似的活性。早期临床试验中已经出现了积极的数据，无论患者的PIK3CA/AKT1/PTEN突变状态如何，临床都有益处，目前正在进行一些三期临床试验。

-Daprodustat(GSK1278863/Duvroq)由葛兰素史克(GSK)开发。- Daprodustat属于一种治疗慢性肾脏疾病(CKD)相关贫血的新型口服药物，是一种HIF-PHI开发用于治疗CKD相关贫血的药物，CKD发病率高，且有效、安全的治疗方案少。在日本，这种药物已经可以用于治疗ckd相关的贫血，其使用情况令人印象深刻。

-Deucravacitinib(SOTYKTU/BMS-986165)由百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)开发，作为一种选择性抑制酪氨酸激酶2 (TYK2) (Janus激酶(JAK)家族成员，介导细胞因子驱动的免疫和炎症信号)的口服靶向药物，它有潜力填补斑块性银屑病治疗方案的空白。

-由艾伯维(Abbvie)开发的Foscarbidopa/foslevodopa (ABBV-951)是金标准帕金森病治疗(卡比多巴/左旋多巴)的一种新的重新配方，通过皮下泵给药，用于治疗晚期帕金森病的运动波动。除了为高未满足需求的利基患者群体提供服务外，它比口服卡比多巴-左旋多巴提供更好的疗效，剂量灵活性和比现有和即将推出的竞争对手更方便的泵。

-由卫材(Eisai)和渤健(Biogen)开发的LEQEMBI(BAN2401)以及由礼来(Eli Lilly and Company)开发的Donanemab (LY-3002813) - LEQEMBI和Donanemab有望帮助治疗早期阿尔茨海默病。在具有里程碑意义的3期临床试验数据的支持下，近期获得美国加速批准的抗a β单克隆抗体(MAb) LEQEMBI。Donanemab和其他同类药物(如罗氏的gantenerumab可能会跟进正在进行的试验结果。

-Lenacapavir (Sunlenca/GS-6207)由吉利德科学(Gilead)开发——Lenacapavir已在欧洲获得批准，并正在接受美国食品和药物管理局(FDA)的评估，是首个被批准用于治疗多药耐药(MDR) HIV患者的长效HIV衣壳抑制剂，该患者已接受大量治疗，且医疗需求未得到满足。目前也正在研究治疗艾滋病毒和暴露前预防(PrEP)，其不频繁给药和自我给药可能使其成为治疗依从性挑战人群的首选。

-由礼来公司开发的Mirikizumab (LY-3074828)是一种靶向IL-23 p19亚基的单克隆抗体，可能是治疗溃疡性结肠炎的第一种单克隆抗体，也是治疗克hn病的第三种单克隆抗体。作为一系列具有新颖作用机制的新兴疗法的一部分，它将有助于这些疗法不断增长的市场份额。

-Pegcetacoplan (EMPAVELI/ASPAVELI/APL-2)由Apellis制药公司开发- Pegcetacoplan已在美国和欧洲上市，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)，一种罕见的血液病。作为少数完成GA 3期临床试验的药物之一，pegcetacoplan有望成为首款用于治疗地理萎缩(GA)或“干性晚期老年性黄斑变性(AMD)”的药物，这两种疾病目前尚未获批药物治疗。

-Ritlecitinib (f -06651600)由辉瑞公司(Pfizer)开发，Ritlecitinib可能受益于其首创地位、快速起效和对成人和青少年的预期标签，可能提供一种有效的选择来刺激斑秃这种耻辱性疾病的头发生长。

-Sparsentan由Travere Therapeutics公司开发——Sparsentan是一种高亲和力、双作用的内皮素a (ETA)和血管紧张素II亚型1 (AT1)受体拮抗剂，这两种受体与肾脏疾病的进展有关。它对IgA肾病和局灶性节段性肾小球硬化(FSGS)的发展有望阻止许多患者的进展，并填补了治疗军备的空白。

-Teclistamab (TECVAYLI/JNJ-64007957)由强生杨森(Janssen)制药公司开发，在获得欧盟委员会有条件批准后，Teclistamab成为首个针对b细胞成熟抗原(BCMA)的双特异性抗体，用于治疗多发性骨髓瘤。正在进行的3期临床试验预计将证实teclistamab的临床效益，并导致在其他多发性骨髓瘤患者人群中的标签扩展，包括与其他批准的药物联合使用。

-Teplizumab (TZIELD/PRV-031)由Provention Bio公司开发，Teplizumab是针对T1DM推出的第一种免疫疗法，是一种具有里程碑意义的药物，因为它具有保留β细胞功能的潜在能力，并延迟1型糖尿病(T1DM)患者对胰岛素治疗的需求。

-Valoctocogene roxaparvovec (ROCTAVIAN/ bn -270)由拜玛林(BioMarin)制药公司开发，于2022年8月获得欧盟委员会(EC)批准，Valoctocogene roxaparvovec也有望成为在美国推出的首个用于严重血友病a的基因疗法，治疗效果预计将持续数年，减少出血事件的数量，最大限度地减少替代因子VIII (FVIII)的需求，并取消使用其他负担沉重的预防治疗。