识别患者独有的新抗原，开发个体化T细胞疗法；分析海量实验数据集，2天内自动测试100万个抗体变体的结合亲和力；创建全新的5'-UTR序列，赋能mRNA药物开发……年末，AI在小分子及大分子药物研发领域的应用精彩纷呈。本文聚焦利用AI技术从事自有化学、生物药物管线研发的公司，从研发、融资、交易三个方面整理了12月该领域值得一看的行业资讯。

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# 研发进展 #

治疗晚期非小细胞肺癌和黑色素瘤，改良细胞疗法低剂量便展现抗癌活性

日前，Achilles Therapeutics在2022年欧洲肿瘤内科学会免疫肿瘤学大会（ESMO IO）上公布了关于克隆性新抗原反应性T细胞（cNeT）在晚期不可切除或转移性非小细胞肺癌患者中进行的CHIRON研究、以及在复发性或转移性恶性黑色素瘤患者中进行的THETIS研究的中期数据更新。最新结果表明，只需小剂量的cNeT治疗便可能带来持久的临床获益，并且安全性良好。

据官网介绍，Achilles公司的治疗方法是通过精确的T细胞疗法靶向克隆新抗原。由于每种癌症都有独特的新抗原，所以每个患者都会生成个体化的T细胞产品。Achilles使用其人工智能生物信息学PELEUS平台来识别患者独有的新抗原，并开发靶向它们的T细胞。而Achilles生产的克隆性新抗原T细胞（cNeT），使用其专有VELOS制造工艺定制，使其适用于肿瘤中存在的特定克隆性新抗原组。

治疗克罗恩病和溃疡性结肠炎，潜在“first-in-class”精准疗法挺进3期临床试验

近日，Prometheus Biosciences宣布，其潜在“first-in-class”抗TL1A单克隆抗体PRA023在两项2期临床试验中获得积极结果。在治疗中重度溃疡性结肠炎的随机双盲2期临床试验中，PRA023组中26.5%的患者达到临床缓解（clinical remission）的主要终点，36.8%的患者达到内镜改善的次要终点。在治疗中重度活动性克罗恩病患者的开放标签2a期临床试验中，PRA023组中26.0%获得内镜缓解。基于这些结果，该公司计划在2023年启动3期临床试验，评估PRA023治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病的效果。
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Prometheus Biosciences是一家临床阶段的生物技术公司，其精准医疗平台Prometheus360将专有的基于机器学习的分析方法，与庞大的胃肠道生物信息学数据库相结合，以识别新型治疗靶点，并针对这些靶点开发候选药物。PRA023所针对的TL1A就是Prometheus Biosciences创始人发现的一个创新炎症性肠病靶点，它在介导炎症和纤维化方面具有多重作用，并且与多种免疫和纤维化疾病相关。PRA023可以与可溶性或细胞膜结合的TL1A特异性结合，具有显著改变那些TL1A表达水平升高的IBD患者病情的潜力。

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# 融资动态 #
AI平台2天内自动测试百万抗体变体，Protillion Biosciences完成1800万美元A轮融资

近日，Protillion Biosciences宣布完成1800万美元的A轮融资，本轮融资由ARCH Venture Partners和Illumina Ventures领投。Protillion Biosciences是一家蛋白质疗法研发公司。公司的下一代技术基于自动化、高通量仪器和人工智能（AI）开发，主要用于治疗性抗体和结合剂的发现。其药物发现和优化平台结合机器学习技术，可以用高氨基酸分辨率生成并分析海量的实验数据集，并能在2天内自动测试100万个抗体变体的结合亲和力。
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AI技术探索小分子和复杂疾病新靶点，Enveda Biosciences完成5500万美元B轮融资

12月21日，Enveda Biosciences宣布完成5500万美元B轮融资，本轮融资由Dimension领投。Enveda Biosciences是一家利用机器学习、计算代谢组学和知识图，来开发新一代小分子疗法的生物医药公司，其药物发现搜索引擎建立在代谢组学和机器学习交叉的领域，其专有技术可发现小分子和复杂疾病的新靶点。
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AI助推双功能分子PROTAC新药研发，多域生物完成Pre-A+轮融资

近日，多域生物宣布完成Pre-A+轮融资，本轮融资由赛智伯乐和科发资本共同投资。多域生物是一家创新型新药研发公司，针对癌症和自身免疫疾病等相关领域，致力于开发双功能分子，尤其是PROTAC，以解决“难成药性靶点”问题。据新闻稿介绍，该公司通过利用人工智能（AI）、结构生物学和蛋白组学平台，加快新药研发速度，目前已成功研发出具有高降解活性、高口服生物利用度，并具备良好动物药效的候选化合物（PCC），并在双功能小分子抑制剂项目方面取得突破。
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AI平台加速精神类药物研发，Gilgamesh Pharmaceuticals完成3900万美元B轮融资

12月15日，Gilgamesh Pharmaceuticals宣布完成3900万美元B轮融资，本轮融资由Prime Movers Lab领投，融资资金将用于其主要候选产品GM-1020和GM-2505的研发。Gilgamesh Pharmaceuticals是一家精神疾病创新药物研发公司，其人工智能药物发现和转化平台结合了机器学习（ML）分析和高分辨率电生理学，可用于指导化合物的选择，加速精神类药物的研发。

机器学习算法优化mRNA序列，威斯津生物完成1.5亿元A轮融资

近日，威斯津生物完成1.5亿元A轮融资，布局mRNA技术赛道。威斯津生物是一家mRNA药物研发公司，储备了包括肿瘤治疗性疫苗、治疗罕见病/遗传病的基因编辑药物、编码抗体的mRNA药物、新型佐剂等20多个产品管线。公司已实现了mRNA药物关键技术平台搭建与专利体系建设，且已布局了多项专利，包括：通过机器学习，创建了全新的5'-UTR序列；人工智能优化设计，获得全新结构的脂质辅料等。

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# 交易概览 #
AI技术助推抗体研发项目，精准肿瘤医学公司分拆Launchpad Therapeutics

近日，率先发现和开发MasterKey疗法的精准肿瘤医学公司Black Diamond Therapeutics宣布成立Launchpad Therapeutics。在此次交易中，Black Diamond贡献了未公开的早期发现阶段抗体项目，并授予Launchpad使用突变-变构-药理学（MAP）药物发现引擎的许可，以发现、开发和商业化大分子疗法。作为交换，Black Diamond获得Launchpad的少数股权。

Launchpad Therapeutics专注于开发一系列由人工智能驱动和结构支持的药物设计支持的早期突变选择性抗体项目。Launchpad的使命是提供从序列到结构再到功能的新型单克隆抗体（mAb）设计，旨在释放从Black Diamond Therapeutics的MAP（突变-变构-药理学）药物发现引擎衍生出来的早期抗体项目的价值。Launchpad的平台能够独特地提供癌细胞特异性抗体。