辉瑞周四宣布，该公司针对中度至重度血友病B的成年男性的研究性基因疗法fidanacogene elaparvovec在名为“BENEGENE-2”的3期试验中达到了主要终点，与作为常规护理一部分的预防方案相比，该研究表明输注fidanacogene elaparvovec后总出血量的年化出血率（ABR）具有非劣效性和优效性。

据悉，该公司披露了40名受试者的试验数据，表明在所有出血的平均校正年出血率(ABR)方面具有优势。单剂量fidanacogene elaparvovec导致ABR降低71%(p<0.0001)，治疗后ABR降低78%(p=0.0001)，年化输注率降低92%(p<0.0001)。

Fidanacogene elaparvovec 总体耐受性良好，安全性与 1/2 期结果一致。7 名患者（ 16%）共报告了 14 起严重不良事件 (SAE)，其中 2 起被评估为与治疗相关，在使用皮质类固醇的情况下发生十二指肠溃疡出血以及免疫介导的肝脏转氨酶水平升高。没有死亡，与输液反应、血栓形成事件或 FIX 抑制剂相关的 SAE 报道。

Fidanacogeneelaparvovec是一种新型实验性载体，含有一个生物工程化的腺相关病毒(AAV)衣壳(蛋白外壳)和一个经密码子优化的高活性人类凝血因子IX基因，一旦输注后，能够在患者体内持续产生内源性的因子IX，从而消除定期输注因子Ⅸ的要求，用于治疗B型血友病。

Fidanacogene elaparvovec 已获得美国食品和药物管理局授予的突破性、再生药物先进疗法 (RMAT) 和孤儿药称号，以及欧洲药品管理局授予的优先药物 (PRIME) 和孤儿药称号。

血友病 B 患者面临的负担很重，许多人接受常规输液或注射，严重影响患者的日常活动。这种基因治疗候选药物有望成为血友病 B 患者的潜在一次性治疗选择。

辉瑞于2014年从Spark Therapeutics获得了fidanacogene elaparvovec(也称为SPK-9001)的许可。瑞士制药巨头罗氏(RHHBY.US)于2019年以48亿美元收购了Spark。

辉瑞表示将于 2023 年初与监管机构讨论这些数据。