10月12日，罗氏宣布了评估Evrysdi（利司扑兰）治疗6个月至60岁之间的1、2或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者JEWELFISH研究的两年新数据。患者之前曾接受过其他批准或试验性SMA靶向疗法，包括渤健的反义寡核苷酸（ASO）药物Spiraza（诺西那生钠）和诺华的基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）。

数据显示，Evrysdi改善或维持了运动功能，并可使运动神经元（SMN）蛋白水平快速增加，在治疗2年后持续增加。

SMA患者无法产生足够的存活运动神经元蛋白，导致肌肉无力，甚至可能致命。研究表明，无论之前是否接受治疗，所有患者组在治疗4周后，Evrysdi可使SMN蛋白中位数比基线水平增加两倍。治疗4周后达到的SMN蛋白水平维持了两年以上。

罗氏宣传称，JEWELFISH研究是对先前治疗过的SMA患者进行的规模最大、最具多样性的研究之一。罗氏研究利用这些新数据，正在为那些可能已经接受过昂贵疗法的患者提供Evrysdi治疗支持。

诺华的基因疗法Zolgensma曾经是历史上最昂贵的药物，单次治疗，费用210万美元。

在2020年8月首次批准用于成人和2个月以上儿童SMA后，Evrysdi于今年5月获得了用于2个月以下的婴儿人群的绿灯，从而加深了与Spinraza和Zolgensma的竞争，后两者已经在该年龄段获得了批准。

JEWELFISH研究将试验分解，招募了174名患者，其中63名为成年人。根据Hammersmith功能性运动量表（HFMSE），该组中有105名患者患有“非常严重”的疾病，139名患者患有脊柱侧凸。

44%的患者（76名患者）之前接受过渤健的Spiraza治疗，而14名患者接受过诺华的Zolgensma治疗。除了这些批准的治疗方法外，JEWELFISH研究中的71名患者接受了现已放弃研究的olesoxime，另有13名患者接受罗氏RG7800治疗。

olesoxime和RG7800都不再用于SMA开发。其中olesoxime是罗氏在2015年以1.2亿欧元(1.4亿美元)收购了Trophos获得的药物，后因困难重重终止开发。

事实上，Evrysdi对Spiraza的威胁更大，因为这两种疗法都需要长期治疗，而Zolgensma是一次性给药的基因疗法。而且Evrysdi可以在家给药极为方便，Spiraza需要通过脊髓注射完成。此外，Evrysdi的价格也略有优势。在美国，Spinraza第一年的治疗价格约为75万美元，之后为每年37.5万美元，而Evrysdi的上限为每年34万美元。

近年来，渤健的Spiraza的收入趋于稳定，2021全年的销售额为19亿美元。在同一时期，诺华的一次性基因治疗Zolgensma斩获了近14亿美元的收益。据悉，Evrysdi去年销售额约6.02亿瑞士法郎（约6.04亿美元）。

作为后来者，Evrysdi除了希望借助价格优势抢占市场外，还在通过“捡漏”渤健Spiraza和诺华Zolgensma治疗过未达预期疗效患者的策略，以期拉近与竞争对手的市场差距。