今年5月10日，当辉瑞以116亿美元收购生物技术公司Biohaven，从而获得后者重磅偏头痛降钙素基因相关肽(CGRP)抑制剂产品Nurtec ODT(rimegepant)时，Biohaven研发管线中的另一项目verdiperstat同样被寄予厚望。

希望越大失望就越大！

9月29日，Biohaven宣布了其开发的髓过氧化物酶(MPO)抑制剂verdiperstat在肌萎缩侧索硬化症（ALS）的HEALEY ALS平台试验中的失败结果。HEALEY ALS平台试验是ALS首次平台试验，旨在同时评估多种试验治疗药物，从而加速为ALS患者开发有效且突破性的治疗方法。

在24周的2/3期临床研究期间，verdiperstat与安慰剂在预先指定的主要疗效结果、通过修订的ALS功能评定量表测量的疾病进展和生存率以及关键的次要疗效测量方面没有统计学差异，包括呼吸功能、肌肉力量和存活率。

鉴于verdiperstat目前仅剩ALS适应症研究，这种失败自然会对该药的未来产生疑问。尽管Biohaven首席执行官医学博士弗拉德·科里奇（Vlad Coric）表示：“我们将评估verdiperstat是否可用于其他适应症，但目前还没有立即宣布的计划。公司仍致力于为患有神经退行性疾病的患者开发治疗方法”，但没有具体说明是否会继续纳入verdiperstat。

值得一提的是，Biohaven在2018年从阿斯利康获得了verdiperstat的许可，但自那以后，该疗法在临床研究上就一直磕磕绊绊。

去年9月，Biohaven报告称，与安慰剂相比，verdiperstat未能改善多系统萎缩患者的症状而遭遇3期失败。

此外，辉瑞和Biohaven达成收购协议后不久的5月23日，Biohaven开发的治疗脊髓小脑共济失调药物troriluzole就遭遇3期试验失败。

troriluzole试验结果使Biohaven失去了信心，该公司原本希望复制已商业化偏头痛药物Nurtec ODT的成功。相反，在近一年的随访期内，试验参与者中意外缺乏疾病进展，阻碍了药物的治疗作用。

Biohaven在5月份发布的研究结果显示， troriluzole不能治疗所有类型的脊髓小脑共济失调。但该公司将这种损失部分归因于患者群体中疾病进展低于预期，还表明该疾病的特定基因型具有治疗效果。因此，公司首席执行官弗拉德·科里奇医学博士（Vlad Coric，M.D.）当时表示，Biohaven将与监管机构合作，讨论数据，并可能推进该计划。

而troriluzole治疗强迫症3期数据预计将于2022年下半年发布，估计辉瑞和Biohaven正在提心吊胆的焦急等待中。

令人欣慰的是， Biohaven开发的zavegepant新药上市申请(NDA)已于5月23日获得FDA受理。该药是一款鼻用小分子降钙素基因相关肽(CGRP)受体拮抗剂，用于急性治疗成人偏头痛。PDUFA日期为2023年第一季度。

作为公司最为依仗品种，Nurtec ODT在2021年销售额为4.625亿美元。Evaluate Pharma估计，到2026年，Nurtec ODT的全球销售额可能达到20亿美元，知识产权保护至少到2033年。