在过去的2021年，中国医药创新在新冠疫情常态化的背景下继续稳步前行，硕果累累。这一年，多款填补临床空白的一类新药获批上市，越来越多的创新药进入医保目录，中国医药创新成果正不断惠及患者。

回顾2021，无数闪光时刻让人难以忘怀。本文总结梳理了2021年度中国医药创新促进会（以下简称“中国药促会”）举办的重大活动上，与会医药创新领域权威专家学者的观点建议，多名专家学者围绕行业热点话题建言献策，为中国医药创新贡献力量。

药政改革：
守住安全底线，优化审评流程

近五年来，在政府深化医药卫生领域改革的巨大决心和力度的推动下，中国医药创新政策环境的不断改善有力推动医药创新产业蓬勃发展，但中国医药创新产业仍面临着巨大的挑战和机遇。

在2021年举办的中国国际服务贸易交易会（以下简称“服贸会”）健康卫生版块医疗器械创新发展与科学监管论坛上，国家药品监督管理局医疗器械技术审评中心主任、党委副书记孙磊提到，新版《医疗器械监督管理条例》是对未来医疗器械创新做出制度安排，旨在全面提升审评要求，守住安全底线。新版条例与旧版相比，最大的不同在于临床实验的管理。他表示，在新版条例实施以后，还有审评中心前移、临床评价改革、优化审评流程、建立创新合作平台、推进高端医疗设备创新五方面措施出台。

国家药品监督管理局政策法规司副司长邱琼在服贸会健康卫生版块国际卫生服务与医药创新合作论坛上着重强调了药品安全。邱琼提到，健康是人类社会的共同追求，药品是直接关系生命健康的特殊商品。在这个过程中，药品作为一种特殊商品，世界各国都对药品实施严格监管。药品安全是生产出来的，也是管出来的。药品的安全有效、质量可控是需要强有力的政府部门监管，不可能完全依靠企业的自觉，包括中国在内的世界主要国家专门药品监管机构，都需要投入大量人力物力资源保障药品安全。

中国药促会执行会长宋瑞霖在第六届中国医药创新与投资大会（以下简称“创投大会”）上表示，中国医药创新发展第一阶段是政策的引领，从国家新药重大专项2008年正式实施到2015年中国药品的审评审批制度改革，中国医药创新的政策环境得到显著改善。我国正走在从“仿制”到“创新”的道路上，力求从制药大国走向创新强国。在“十四五”坚持创新驱动发展，科技自立自强作为战略支撑的过程当中，健康领域将得到更多的重视，因此必须要强化基础研究和基础研究机构的建设。

药物创新：
关注患者需求，探索临床价值

随着国家创新驱动发展战略的深入实施，我国医药创新不断取得新进展。

科技部重大专项司副司长张洪刚在创投大会上表示，科技部不断加大国家科技重大专项、重点研发计划、自然科学基金等国家科技计划支持力度，加快推进新药、医疗器械、健康产品等创新突破。截至2021年6月，重大专项支持获批上市的1类创新药达70个，数量是专项实施前的14倍，占同时期我国新上市1类创新药总数的95%以上。在重大专项的支持下，一大批创新型企业快速成长为行业骨干，70家企业在A股成功上市。在各方面的共同努力下，我国生物医药领域创新实力进一步增强，医药产业实现跨越式发展。

国家药品监督管理局药品审评中心副主任周思源在创投大会上表示，我国创新药物研究过程中仍存在重复建设、浪费审评资源等典型问题。药物创新应关注患者需求，充分探索临床价值；在监管层面，CDE将聚焦临床价值，推动药物创新更上一层楼。中国创新药在转型过程中面临的问题，也是监管机构今后要调整的方向。

周思源认为，未来调整的方向，一是药物创新应全面关注各个治疗领域的临床需求，例如罕见病、儿童用药等;二是药物研发是一个发现、探索、确定临床价值的过程，确定临床的有效性和安全性还应该包括其在现有治疗体系中的特点、地位以及是否满足患者的需求，要真正以患者为中心，提供有临床价值的治疗;三是要通过高标准、高质量、高效率的研发为临床价值的评估提供全面、科学的证据。

此外，国家药品监督管理局药品审评中心化药临床一部部长杨志敏表示，目前，我国的新药研发主要通过“跟”“买”“改”等路径。跟随式创新成功率相对高，也能尽快满足患者需求，但同质化高、差异化不足，容易扎推。跟随性创新也是一种合理的研发模式，关键是要做出冷静和理性的选择。合作开发是全球通用的一种商业模式，鼓励国内更多的合作，但需要关注的是，境外研发的不一定都是好品种，应以数据为先，看是否具有代表性，是否有相关医疗实践，是否满足我国患者需求。

创新方向：
抗肿瘤药物研发步入快车道，心脑血管、糖尿病药物引关注

近年来，抗肿瘤药物是创新药物研发较为集中的方向。在服贸会健康卫生版块临床肿瘤学新进展暨抗肿瘤药物创新研究论坛上，中国药促会抗肿瘤药物临床研究专业委员会顾问、中国工程院院士孙燕也提出了自己的观点，他认为，经过20多年的努力，我国抗肿瘤药的研究已经进入了快车道，国内最前沿的部分药物与国际达成同步。肿瘤治疗的发展离不开药物的进步，从化疗药物到靶向药物，新药的发展进一步提高了患者的生存时间，也提高了患者的生存质量，抗肿瘤药物的增多极大改善了我国诊疗和治愈水平。

同一论坛上，同济大学附属东方医院教授、中国药促会抗肿瘤药物临床研究专业委员会主任委员李进表示，疫情时期，我国一共批准了37个抗肿瘤药物，而在中国CDE批准的52种抗肿瘤新药中，有14种是在国内研发成功的。他认为，我国医药创新在研发速度上有明显的提升。

世界心脏联盟主席Fausto Pinto在服贸会健康卫生版块心血管疾病预防与创新论坛上提出，在新冠疫情当中，心血管疾病仍然是造成最多死亡和最高患病率的疾病。疫情期间如何防治心血管疾病，成为一个新的全球医疗难题。

同一论坛上，北京大学第一医院心内科教授、中国药促会心血管药物临床研究专业委员会主任委员霍勇指出，目前，中国心脑血管疾病发病死亡持续上升，并未到达下降拐点。心血管疾病占慢病死亡的70%-80%，在健康中国建设的大战略中，应该把心血管疾病防治放在更加重要的位置。

此外，糖尿病也是专家学者较为关注的领域。北京大学人民医院内分泌科主任、中国药促会糖尿病与代谢性疾病药物临床研究专业委员会主任委员纪立农在服贸会健康卫生版块糖尿病与代谢性疾病诊疗论坛上表示我国未来将针对糖尿病投入更多的研发。同时，国内临床研究进入爆发阶段，临床专家和药企应加强合作，包括在立项、临床前研究、临床研究数据分析和上市后的临床研究等阶段。

国际糖尿病联盟主席Andrew Boulton指出，糖尿病在全世界呈蔓延趋势，预防糖尿病是全球面临的重大挑战。从当前的情况来看，21世纪的糖尿病学应以预防为主。预防不应局限于初级预防，同样应该注意二级预防，甚至三级预防。

中国药促会脑神经药物临床研究专业委员会名誉主任委员、首都医科大学附属北京天坛医院院长王拥军在服贸会健康卫生版块脑科学与脑神经医药创新高峰论坛上表示，死亡率高和复发率高仍然是脑血管病面临的重大问题，对于其中的未知残余风险，需要通过产生新药靶点的方式加以解决。王拥军指出，以往新药研发属于知识驱动型研究，未来除了知识驱动型研究外还要重视数据驱动型研究，如何将两种研究方式相结合是目前需要解决的问题。走通新的驱动范式，最重要的是必须有高质量的数据，而满足新药研发的高质量队列是最佳的数据来源。

当前，追求医药产业高质量发展已成为我国医药创新的共识。过去的一年中，专家学者聚焦影响我国医药产业创新和可持续发展的痛点和堵点问题，持续提出切合行业需求的意见和建议，为推进中国从医药制造大国向医药创新强国转变不断贡献智慧和力量。