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阿尔茨海默实验性新药 simufilam 被质疑数据造假,公司发声明回应
发布时间: 2021-09-15     来源: 识林

美国 Cassava 科学公司首席执行官 Remi Barbier 于 9 月 13 日在投资银行 H.C. Wainwright 的投资者会议期间通过预先录制的视频发言表示,其名为 simufilam 的阿尔茨海默实验性治疗药物是安全的,因此 FDA 不应干涉公司启动后期临床试验的计划。Barbier 还声称 Cassava 正在进行的一项中期研究表明其药物改善了阿尔茨海默病患者的认知能力衰退。

上个月提交给 FDA 一份公民请愿指责 Cassava 篡改了支持 simufilam 的药物的蛋白质印迹图像和实验室生物标志物数据。请愿书由一家代表匿名举报人的律师事务所提交,要求 FDA 终止所有 simufilam 临床试验并调查涉嫌数据操纵的行为。

Cassava 称举报人的指控是“虚假的”,但到目前为止拒绝用具体证据支持其对药物的辩护。Cassava 还承认在以前的 simufilam 数据演示中存在一些错误。【阿尔茨海默病药物最新研究结果被批夸大其词、无法解释 2021/08/02】

Barbier 还指责卖空者试图破坏 Cassava 为阿尔茨海默病开发有效药物的努力。Barbier 虽然是在投资者会议上发表这番言论,但他似乎是在向 FDA 官员发出信号,他们现在正在考虑公民请愿,以及是否停止 simufilam 临床试验。

Barbier 表示,“根据我的经验,可信的公民请愿通常关注临床数据。那么 FDA 关心的是什么?FDA 的金标准是临床数据,尤其是安全性。安全最重要。FDA 的存在是为了保护人们和患者。到目前为止,我们的药物在年长、有些虚弱的人群中具有安全性。”

诚然,公民请愿并未对 simufilam 的安全性提出具体声明,而且迄今为止没有数据表明该药会引起潜在的危险副作用。但批评人士表示,如果发现 Cassava 及其合作者伪造了提交给 FDA 的数据,以证明该药在过去和未来对患者的研究是合理的,那么 FDA 可以,而且应该停止其临床试验。

伊利诺伊法学院专攻专利法和生物伦理学的教授 Jacob Sherkow 在社交媒体上评论表示,Barbier 的说法“完全不合逻辑”。“我不认为投诉是担心该药物最终不会有效。IND 似乎是从欺诈性数据获得的。

去年 2 月和 7 月,Cassava 先后发布新闻稿,称 simufilam 正在改善阿尔茨海默病患者的认知能力,这是其它药物从未表现出的获益。这些发现基于对没有安慰剂对照组的小型临床试验的初步分析,没有安慰剂对照组意味着知道自己正在接受实验性治疗的患者可能会偏向于在主观认识测试中报告更积极的分数。根据这些数据,阿尔茨海默病的独立专家批评 Cassava 夸大了 simufilam 的认知获益。

而在 9 月 13 日 , Barbier 收回了公司之前的声明。他表示,“我们没有疗效,也没有声称我们有疗效。因为候选药物的人体疗效只能通过 FDA 标准(3 期临床项目)来证明。我们认为这种候选药物值得进行 3 期临床计划。其他人可能不同意 , 没关系,这是一种意见。但我们认为我们所看到的是非常有方向性且非常一致的。”

FDA 可能需要长达六个月的时间来对公民请愿的案情做出裁决 , 但 FDA 可以根据其它因素提前或推迟做出决定。纽约市立大学医学院也正在调查有关 simufilam 研究不当行为的指控,该指控与其终身医学教授兼 Cassava 科学顾问 Hoau-Yan Wang 的已发表论文有关。

作者:识林-蓝杉