在即将过去的一周，全球生物医药行业前沿技术又有了新动向：

7.19亿美元！礼来再度牵手AI 制药公司
药明巨诺靶向BCMA CAR-T申报临床
Treg细胞疗法获得美国FDA授予孤儿药称号
细胞疗法公司融资3200万美元
一款AAV基因疗法获FDA批准进入临床
礼来4000万美元加码saRNA疗法
天境生物与mRNA和AI平台合作

重大事件
7.19亿美元！礼来再度牵手AI 制药公司

近日，礼来与人工智能驱动初创公司 Verge Genomics 达成合作，研究和开发治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的新型疗法。根据协议条款，Verge将获得2500万美元的预付款，6.94 亿美元的里程碑付款及可能的特许权使用费。据了解，Verge目前已经有三个ALS的临床前候选药物在研发筹备中。

药明巨诺靶向BCMA CAR-T申报临床

据NMPA官网显示，药明巨诺靶向BCMA的CAR-T疗法JWCAR129的临床试验申请已获NMPA受理。2019年4月，药明巨诺与Juno Therapeutics订立许可协议，获得了在中国大陆、香港及澳门地区研究、开发、商业化及制造JWCAR129或相关诊断产品的许可权，开发JWCAR129用于治疗或改善癌症或自身免疫性疾病。此外，该公司的CD19 CAR-T瑞基仑赛已经申报上市。

细胞与基因疗法

Treg细胞疗法获得美国FDA授予孤儿药称号

近日，生物技术公司Coya Therapeutics, Inc.宣布其细胞疗法ALS001获得FDA授予的孤儿药指定，主要用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。据介绍，ALS001的早期临床数据表明，该药物能够对神经起到保护作用，起到减缓和阻止ALS进展的作用。目前该药物正在进行IIa期试验，预计将在2021年夏末提供相关的临床数据。

细胞疗法公司融资3200万美元

近日，细胞疗法公司Vita Therapeutics宣布完成3200万美元A轮融资。本轮融资由Cambrian Biopharma领投，Kiwoom Bio、SCM Life Sciences等机构参投。据悉，该公司将会利用此轮融资资金来开发治疗肌营养不良症和其他未满足的医疗需求的细胞疗法。

一款AAV基因疗法获FDA批准进入临床

近日，基因疗法公司ASC Therapeutics宣布其第二代基因治疗ASC618的IND申请已经获得FDA批准，用于治疗中度或重度A型血友病。ASC618是一款AAV基因疗法，该疗法使用了ASC公司的“高分泌”蛋白优化策略。通过对基因进行特殊修饰，使其能够在治疗过程中产生更多治疗蛋白，提高蛋白分泌效率，从而降低AAV基因疗法的剂量水平，降低毒副作用。

核酸药物

礼来4000万美元加码saRNA疗法

近日，礼来公司将向其saRNA合作伙伴MiNA Therapeutics投资1500万美元。礼来先前已经同意预先支付2500万美元，与MiNA合作多达五个疗法。目前，MiNA正在利用saRNA技术来开发新的治疗蛋白，其重点候选药物是MTL-CEBPA，旨在通过提高髓样细胞分化的C/EBP-⍺主调节因子水平来降低免疫抑制效应。

天境生物与mRNA和AI平台合作

近日，天境生物宣布将与mRNA生物技术公司嘉晨西海和人工智能新药设计研发公司星亢原生物合作，以加速公司肿瘤免疫创新管线的迭代。根据合作协议，天境生物将利用嘉晨西海全球领先的自复制mRNA技术，开发体内合成型（in vivo）抗肿瘤抗体药物；将运用星亢原独特的人工智能算法引擎，合作开发多达10个创新大分子新药项目。