近日，致力于开发创新精准药物类型的生物医药公司FogPharma宣布完成数额为1.07亿美元的C轮融资。募集的资金将用于推进潜在“first-in-class” β-连环蛋白（β-catenin）直接拮抗剂进入临床开发阶段，并且促进该公司利用专有Helicon技术平台开发一系列靶向“不可成药“靶点的候选药物。

生物制品和小分子药物是目前治疗疾病的两大药物类型。虽然它们已经拯救了上千万患者的生命，但是并不能解决药物开发方面的所有挑战。生物制品能够与靶点强力结合，但是通常因为分子量太大且具有极性，无法穿过细胞膜，因此大多只能用于靶向细胞外靶点。小分子虽然能够靶向细胞内靶点，但是由于表面积较小，能够结合的靶点数目有限。

FogPharma公司由哈佛大学著名学者、企业家兼投资人Gregory Verdine博士联合创建，基于Verdine博士实验室在新治疗模式方面的研究，开发称为Helicon肽的超级稳定α螺旋肽药物。这是一种新的药物类型，它结合了抗体的靶向特异性和结合力度，以及小分子的口服能力、广泛组织分布和靶向细胞内靶点的特征。Verdine博士实验室最初的研究通过碳氢交联技术，极大提高了α螺旋肽的结构和代谢稳定性。而Helicon多肽药物开发平台整合了定向进化、螺旋超稳定化学、人工智能、基于结构的药物发现等技术，能够迅速针对此前无法成药的靶点开发出多肽候选药物。

▲FogPharma联合创始人兼首席执行官Gregory Verdine博士（图片来源：哈佛大学官网）

该公司的主打候选药物是一款直接靶向β-连环蛋白的抑制剂。Wnt/β-连环蛋白信号通路的失控出现在至少20%的人类癌症中。FogPharma的拮抗剂能够精准地扰乱β-连环蛋白与其下游转录因子TCF的相互作用，从而阻碍Wnt信号通路的致癌信号传导。

“Helicon肽是几乎可以靶向所有靶标的新一代治疗药物，具有革新医学的潜力。”FogPharma联合创始人兼首席执行官Gregory Verdine博士说，“我们很高兴得到生命科学领域的精英投资者的支持。他们与我们有同样的愿景和使命，那就是通过对人类严重疾病中最难于成药的靶点进行药物开发，从根本上改变医学的未来发展方向。”

参考资料：
[1] FogPharma® Announces $107 Million Series C Financing to Advance Direct β-Catenin Antagonist and Universal Druggability™ Platform. Retrieved March 1, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210301005266/en.