源自：

西奈山医疗系统

总结：

新的研究提出了一种用于治疗肺动脉高压（PH）的新型气道递送基因治疗，肺动脉高压（PH）是与心力衰竭相关的肺血管中的高血压。

Mount Sinai已与Theragene 制药公司合作推出新型气道递送基因治疗，用于治疗与心力衰竭相关的肺血管中高血压的肺动脉高压（PH）。如果这种疗法在人体临床试验中成功的话，它将首次为患者提供一种逆转PH引起的损伤的方法。

来自Roger J. Hajjar医学博士，西奈山伊坎医学院心血管研究中心医学教授和主任研究专家的这种基因治疗技术已被证实在啮齿动物和猪动物模型中是有效的。PH是一种致命的疾病，不成比例地影响着年轻人和女性; 58％的病例是在年轻人身上发现的，72％是女性。目前对于PH没有有效的治疗方法，约50%的患者在确诊后五年内死于该疾病。

PH是一种罕见的疾病（每百万人15-50例），当从心脏到肺部的血管中的血压过高时发生的一种迅速发展的疾病。高压是由肺血管异常重塑引起的，其特征在于平滑肌细胞的增殖及这些血管的增厚和变窄，并且可能导致心脏右心室衰竭和过早死亡。血管细胞内钙循环的异常，调节这些血管细胞内的细胞内钙的肌浆网钙ATP酶泵（SERCA2a）蛋白质的缺乏并阻止它们在血管壁内增殖，这些在肺动脉高压的病理生理学中起着关键性的作用。 SERCA2a的下调导致脉管系统的增殖重塑。这种通过吸入雾化喷雾进行的基因治疗旨在增加SERCA2a蛋白的表达，并且已经在啮齿动物和猪的实验中证明可以改善心脏和肺功能，并且能够减少甚至逆转由PH引起的细胞变化。

“这是一种毁灭性的疾病，我们与全国许多实验室合作的工作使我们能够确定一个特定的目标分子，并使用基因治疗来改善PH实验模型中的心血管和肺部参数，在受影响的患者中使用这种方法进行首次用于人类的研究。”研究的资深作者Hajjar博士说，强调临床试验将在未来两年内进行。产品可能需要几年才能从商业上用于PH疾病的患者。

“我们对SERCA2a基因治疗法作为治疗这种严重疾病的新形方式的潜力感到兴奋。” Theragene制药公司首席执行官Jon Berglin说，“我们期待着开发并将这一有前途的产品推广到临床。”

“这代表西奈山西科学家潜在的转变性治疗突破的另一个重要进展，表明了我们致力于改善健康状况的决心。我们很高兴与Theragene制药公司合作，并在行业间继续加强我们开展医疗保健创新的专业知识。”西奈山伊坎医学院商业化部门西奈山创新合作伙伴高级副总裁Erik Lium博士如是说。