德国默克（Merck KGaA）宣布，美国FDA批准口服集落刺激因子1受体（CSF-1R）抑制剂Pimjetmi（pimicotinib）上市，用于治疗手术切除可能导致功能受限加重或严重健康损害的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。该药由和誉医药（Abbisko Therapeutics）开发，德国默克拥有其全球商业化权利。

TGCT是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，通常发生于关节内部或周围，可导致持续性疼痛、肿胀及关节活动受限。部分患者虽然可以接受手术治疗，但对于病变范围较大或多次复发的患者，手术可能进一步损害关节功能，因此需要有效的全身性药物治疗。

Pimjetmi是一款高选择性口服CSF-1R小分子抑制剂，通过抑制CSF-1R信号通路，减少肿瘤组织中相关巨噬细胞的增殖和积聚。此次获批主要基于全球3期MANEUVER研究结果。该研究共纳入94例患者，在双盲阶段按照2：1的比例随机接受每日一次50 mg pimicotinib或安慰剂治疗。

结果显示，第25周时，Pimjetmi组的客观缓解率（ORR）达到56%，对照组为3%（P＜0.0001）。此外，Pimjetmi组在关节活动范围、身体功能及疼痛等次要终点方面也观察到具有统计学显著性的改善。长期随访结果显示，在第25周获得缓解的患者中，77%在额外12个月的随访后仍维持临床获益。

安全性方面，该药总体耐受性良好。在研究双盲阶段，Pimjetmi组有1例患者（1.6%）因治疗期间出现的不良事件停止治疗，5例患者（7.9%）需要降低剂量。研究期间未观察到胆汁淤积性肝毒性的证据。