11月5日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，强生的马昔腾坦获批上市，推测适应症为儿童肺动脉高压。

TOMORROW是一项多中心、开放标签的III期临床试验，纳入年龄≥2岁至<18岁、世界卫生组织（WHO）心功能分级I–III级的患者。患者按1:1随机分配至马西腾坦组（按体重给药）或SoC组（≤2种PAH特异性治疗）。主要终点为第12周马西腾坦及其活性代谢产物aprocitentan的稳态谷浓度（Ctrough）血浆水平。次要终点包括至首次临床恶化事件（由事件裁定委员会确认的疾病进展）的时间、安全性/耐受性、NT-proBNP变化以及生活质量。

共随机化148例患者（马西腾坦组n=73；SoC组n=75）。PK特征与成人人群一致；稳态谷浓度均值（标准差）分别为：马西腾坦185（114.3）ng/mL，aprocitentan 983（324.1）ng/mL。平均治疗时长：马西腾坦组183.36周，SoC组130.59周。至事件分析的风险比（95% CI，马西腾坦 vs SoC）：疾病进展为0.828（0.460–1.492），PAH住院为0.912（0.393–2.118），PAH死亡为1.530（0.429–5.457）（均为P> .05）。NT-proBNP相对基线的百分比：第12周马西腾坦组72% vs SoC组101%（P= .086），第24周76% vs 78%（P= .884）。

生活质量评估显示，与SoC相比，马西腾坦在儿童（第24周，P= .043）及家长（P= .020）报告中均有临床意义的改善。马西腾坦的安全性与成人人群中所见一致。