11月4日，CDE官网显示，辉瑞的马塔西单抗拟纳入优先审评，适用于6岁至不满12岁的存在或不存在凝血因子抑制物的儿童血友病患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。

马塔西单抗可靶向组织因子途径抑制物（TFPI），这是人体内天然抗凝物质之一，其作用是抑制凝血的启动，而非补充缺失或不足的凝血因子。通过靶向TFPI的Kunitz 2结构域，马塔西单抗可能有助于重建出血与凝血（即止血）之间的平衡。马塔西单抗提供皮下注射治疗方案，每周给药一次，每次给药所需的准备工作极少。

BASIS KIDS研究是一项全球性、III期、开放标签研究，评估马塔西单抗在1至17岁重型血友病A或中重型至重型血友病B伴或不伴抑制物的儿童中的安全性与有效性。BASIS KIDS试验（NCT05611801）的期中结果显示：

在6至17岁不伴抑制物的儿童中，接受马塔西单抗治疗者观察到的平均治疗性ABR为1.8（99% CI：1.1-2.6），而接受常规预防治疗者的历史模型平均治疗性出血ABR为3.6（99% CI：1.3-5.8）。

在6至17岁伴抑制物的儿童中，接受马塔西单抗治疗者观察到的平均治疗性 ABR为1.4（99% CI：0.5-4.5），而接受按需治疗者的历史模型平均治疗性出血ABR为18.9（99% CI：14.2-25.2）。

在6至11岁伴抑制物且既往接受按需治疗、以及不伴抑制物且既往接受常规预防治疗的儿童中，模型平均治疗性ABR分别为1.3和1.4，中位ABR分别为1.0和1.0。

2024年10月和11月，马塔西单抗成为美国及欧盟首个获批用于血友病A或B治疗的抗TFPI药物，也是美国及欧盟首个通过预充式自动注射笔给药的获批血友病药物。

2025年11月，马塔西单抗在中国获批上市，适用于忠有以下疾病目体重≥35 kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：不存在凝血因子VI抑制物的重型A型山友病（先天性凝血因子VI缺乏，FVII<1%）或不存在凝血因子X如制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。