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罕见病口服疗法1b/2期数据积极,87%患者消化道总体息肉负担下降
发布时间: 2026-11-06     来源: 药明康德

Recursion公布了在研口服MEK1/2抑制剂REC-4881治疗家族性腺瘤性息肉病(FAP)的1b/2期TUPELO研究更新数据。数据显示,接受12周治疗后,87%的可评估患者消化道总体息肉负担下降,且部分患者在停药12周后仍维持改善。

FAP主要由腺瘤性息肉病基因(APC)的致病性变异引起。患者胃肠道内会形成大量腺瘤性息肉,并面临较高的结直肠癌风险。目前,手术切除及定期内镜监测是疾病管理的重要手段,仍亟需有效的药物治疗手段。

Recursion利用人工智能(AI)辅助的表型筛选平台发现,抑制MEK1/2可能有助于逆转与APC基因功能缺失相关的异常细胞表型。基于这一发现,Recursion从武田(Takeda)引进原名TAK-733的候选药物,并进一步开展其治疗FAP的临床开发。

此次更新的数据来自正在进行的TUPELO研究。在15例接受每日4 mg REC-4881治疗的成年FAP患者中,13例(87%)在治疗12周后出现总体息肉负担下降,中位降幅为47%。在停药12周后可评估的13例患者中,11例(85%)的息肉负担仍低于基线水平。

安全性方面,研究未发现新的安全性信号。26例安全性可评估患者中,21例(81%)发生的最高级别治疗相关不良事件为1级或2级,较常见的不良事件包括痤疮样皮炎、皮疹、肌酸磷酸激酶升高及腹泻等。

Recursion计划继续与美国FDA讨论后续开发方案,预计于2027年下半年启动注册性临床研究。 

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