EMA最近正筹备升级欧盟临床试验信息系统（CTIS），以承接《生物技术法案》对《临床试验法规》（CTR）的修订，相关变化预计涉及现有系统约70%的功能。EMA计划于2027年初启动新平台开发。

拟议改革涉及临床试验申请审评时限、重大修改程序、成员国协作、基于风险的许可程序及联合研究审批等多个环节。EMA表示，将在近期对现有CTIS平台开展有针对性的升级，优先交付加速审评等关键功能；同时，拟于2027年初启动新的现代化CTIS平台开发。法案所设想的全部临床试验相关功能，计划通过该新平台实现。

法案拟修订CTR

欧盟委员会于2025年12月16日提出《欧洲生物技术法案（第一部分）》相关立法提案，目前仍在审议中。欧洲议会暂定于2026年12月在全体会议上对该提案进行第一轮正式审议。

《欧洲生物技术法案（第一部分）》主要面向卫生健康领域，拟修订临床试验、先进治疗药品、人源物质和兽药等多项现行规则，以改善生物技术创新从研究到生产、再到市场的条件。

欧洲议会表示，拟议法案旨在：

1. 建立覆盖从研究到生产全链条、增强卫生健康生物技术行业竞争力的框架，从而改善内部市场运行；

2. 创造有利条件，促进生物技术创新、产品和服务开发，并推动其及时进入欧盟市场；

3. 在人类健康、动物健康、患者和消费者保护，以及环境、伦理、质量、食品和饲料安全、生物安全等方面维持高标准。

在临床试验领域，委员会拟将临床试验许可时限从106天缩短至75天；在无需补充信息的情况下，时限将缩短至47天。对于重大修改（substantial modification），审评时限拟从96天缩短至47天；在无需补充信息请求的情况下，则从64天缩短至33天。提案还拟取消先进治疗药品（ATMP）临床试验现有的额外50天评估期。

除压缩审评时限外，改革还拟允许不同重大修改申请并行提交，即在先前提交的修改申请仍处于审评期间时，可继续提交进一步修改申请，以减少等待时间。提案还拟引入可跨试验重复引用的试验用药品核心档案，减少重复提交；强化报告成员国的协调作用，提高文件要求的一致性。

EMA表示，系统还需支持与试验风险相称的许可程序，例如为使用已获批药品、且对受试者额外风险较低的“最小干预试验”设置相应路径；同时，对于药品与医疗器械或体外诊断器械共同开展的联合研究，系统还应支持一体化、协调化的单一许可程序。

CTIS需要哪些调整

为承接上述改革，EMA认为CTIS需要进行多项功能调整：

• 加快跨国临床试验申请评估；

• 支持在先前重大修改申请仍处于审评期间，继续提交新的重大修改申请，并提高已获批试验后续修改的灵活性；

• 加强成员国之间的协作，扩大报告成员国作用，并提高文件要求的一致性；

• 支持与风险水平更相称、基于风险的许可程序；

• 引入可供多个试验引用的通用药品档案；

• 支持同时涉及药品与医疗器械或体外诊断器械研究的联合研究单一许可程序。

EMA表示，拟议改革涉及临床试验申请审评时限、重大修改程序及成员国协作等多个环节，现有CTIS需作出相应调整。为承接法案设想的全部临床试验相关功能，EMA计划于2027年初启动新的现代化CTIS平台开发。

与此同时，鉴于立法进程紧迫，EMA强调还需立即投入现有平台，优先交付加速审评等关键功能，以尽早支持法案相关改革的实施。包含项目资源影响的详细路线图，拟于2026年12月提交EMA管理委员会。首批与法案相关的CTR修订措施可能于2028年初生效，但该时间尚未最终确定。

试点先行探索程序优化

为在立法改革正式实施前验证部分程序优化措施的可行性，欧盟已通过试点项目开展先行探索。

2026年1月启动的跨国临床试验加速审评试点（FAST-EU），旨在探索在《生物技术法案》实施前开展协调加速审评程序的可行性。

此外，欧盟联合研究协调项目COMBINE自2025年6月起开展联合研究“一站式”协调评估试点，并已发布此类研究安全性报告的申办者指南。该项目为药品与医疗器械或体外诊断器械联合研究的单一许可程序提供了实践基础。

EMA表示，企业和非商业申办者将继续通过相关治理机制参与系统改进，并通过CTIS论坛交流用户体验和系统交付等问题。

CTIS的不足与现代化计划

CTIS于2022年1月31日上线，是欧盟临床试验申请的统一入口。申办者可通过一份申请，向欧盟及欧洲经济区最多30个国家申请开展临床试验。该系统支持成员国协调评估、试验监管和临床试验信息公开，是实施CTR的重要基础设施。

不过，统一入口并未完全消除成员国之间的程序差异。申办者仍反映，不同成员国的许可时限和程序要求不尽一致，系统操作也较为繁琐，复杂的审评流程可能形成瓶颈。为提高系统的可扩展性和易用性，EMA已于2025年启动为期三年的CTIS现代化计划。此次拟议改革进一步提出压缩审评时限、支持重大修改申请并行提交、实现跨试验资料重复引用等新需求，推动CTIS在既有现代化基础上进一步升级。

EMA数据分析和任务方法工作组负责人Peter Arlett于2025年11月表示，CTIS上线初期表现不佳，但经持续改进后已明显改善。欧盟还设定了两项关键绩效指标：未来五年额外授权500项多国临床试验；到2030年，使66%的临床试验能够在申请提交后200天内启动患者招募，目前这一比例为50%。

尽管仍面临上述挑战，CTIS仍是欧盟临床试验申请提交和试验监管的重要枢纽。截至目前，系统已支持和管理超过14,000项临床试验，每月收到200多份新的临床试验申请。