中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，瑞博生物申报的1类新药RBD4059注射液获批临床，拟开发用于心房颤动患者的卒中预防。公开资料显示，这是靶向凝血因子XI(FXI)的siRNA候选药物vortosiran。

Vortosiran是瑞博生物基于RiboGalSTAR肝靶向技术平台自主研发的靶向FXI的siRNA药物，通过特异性抑制FXI基因表达，阻断内源性凝血途径激活，实现精准的抗凝与抗血栓作用。研究表明，FXI水平天然偏低的人群罹患血栓性疾病概率较低，且不会增加自发性出血风险。因此，FXI抑制已成为当前极具前景的潜在治疗手段，既能有效预防血栓形成，同时相较于现有抗凝疗法具有更高的安全性。

今年7月，瑞博生物公布了vortosiran(RBD4059)在欧洲完成的一项针对慢性冠状动脉疾病(CAD)患者的2a期临床研究的积极结果。该研究纳入具有心肌梗死病史且接受阿司匹林标准治疗的慢性CAD患者。研究结果显示，vortosiran总体耐受性良好，可显著、剂量依赖且持久地抑制FXI活性。

在完成高剂量给药疗程、维持剂量为400mg的患者中，FXI活性平均最大降幅达到92%，且在给药后持续数月。该数据为vortosiran在不同适应症中采用每3至6个月一次的潜在给药方案提供了支持。尤为重要的是，本次2a期试验未出现与治疗相关的严重不良事件、大出血事件或具有临床相关性的非大出血事件。相较于当前同靶点在研药物，vortosiran体现出显著优势，其FXI活性抑制较高。

据瑞博生物新闻稿介绍，上述结果在冠状动脉疾病患者中提供了FXI siRNA临床概念验证，支持vortosiran作为差异化、长效抗血栓疗法的开发潜力。通过靶向FXI，vortosiran降低血栓形成风险，同时保留机体止血功能，有望解决心血管疾病领域的重大未满足医疗需求。

目前，vortosiran在欧洲的2a期临床试验已顺利完成，已于4月和5月分别向EMA(欧洲药品管理局)递交了针对心房颤动患者卒中预防(SPAF)和静脉血栓栓塞(VTE)的2b期临床申请。