阿斯利康（AstraZeneca）宣布，旗下Alexion公司的Ultomiris（ravulizumab）获得美国FDA加速批准，用于降低存在疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。新闻稿指出，这是首款获FDA批准用于IgA肾病的补体C5抑制剂，为这一可能进展至肾衰竭的疾病提供了新的靶向治疗选择。

此次批准基于全球性、随机、双盲、安慰剂对照3期I CAN研究的预设中期分析结果。该研究计划纳入约510例存在疾病进展风险的IgA肾病成人患者。受试者在接受稳定标准治疗的基础上，随机接受Ultomiris或安慰剂静脉输注。研究评估第34周尿蛋白较基线的变化，并将在第106周评估估算肾小球滤过率（eGFR）较基线的变化。

结果显示，第34周时，Ultomiris组24小时尿蛋白/肌酐比值（UPCR）较基线降低46.6%，安慰剂组降低5.6%，安慰剂校正后的降幅为43.4%（95% CI：33.5%～51.8%，P<0.0001）。在第10周时，Ultomiris组已观察到蛋白尿水平下降，改善持续至第34周。该药安全性特征与此前研究一致，未发现新的安全性信号。

IgA肾病患者的肾脏中存在异常免疫复合物沉积，可激活补体系统并造成肾小球损伤。Ultomiris是一款长效补体C5抑制剂，通过阻断补体系统终末通路中的C5蛋白，减少补体异常激活引起的炎症和组织损伤。