Genmab宣布，在研抗体偶联药物rinatabart sesutecan（Rina-S）治疗铂耐药卵巢癌的全球3期RAINFOL-02研究获得积极顶线结果。研究达到PFS主要终点及OS关键次要终点，显著降低患者的疾病进展或死亡风险。值得关注的是，在不同叶酸受体α（FRα）表达水平的患者中均观察到相关获益。

RAINFOL-02是一项全球性、多中心、随机、开放标签3期研究，共有584例铂耐药卵巢癌患者接受随机分组，不限制FRα表达水平。受试者按1：1比例接受每3周一次、剂量为120 mg/m²的Rina-S，或研究者选择的紫杉醇、拓扑替康、聚乙二醇化脂质体多柔比星或吉西他滨治疗。主要终点为研究者评估的PFS，关键次要终点包括OS和客观缓解率（ORR）。

结果显示，在全部随机患者组成的意向治疗（ITT）人群中，与对照组相比，Rina-S使疾病进展或死亡风险降低71%（HR=0.29，95% CI：0.23～0.37，P<0.0001），死亡风险降低57%（HR=0.43，95% CI：0.31～0.59，P<0.0001）。在预设的492例主要分析人群中，该药使疾病进展或死亡风险降低67%（HR=0.33，95% CI：0.26～0.42），死亡风险降低56%（HR=0.44，95% CI：0.31～0.63），均达到统计学显著性。

Rina-S是一款靶向FRα的ADC，由靶向抗体与拓扑异构酶1（TOPO1）抑制剂载荷组成，通过抗体识别肿瘤细胞表面的FRα，将细胞毒性药物递送至肿瘤细胞内发挥作用。