Soufflé Therapeutics日前宣布完成超额认购的1.35亿美元B轮融资。本轮融资将主要用于推动Soufflé Therapeutics的三个核心在研项目进入临床，并继续拓展其针对不同细胞和组织的研发管线。

Soufflé Therapeutics的核心技术是受体介导递送平台REMEDY（Receptor Mediated Delivery），旨在实现寡核苷酸疗法的细胞选择性肝外递送。该平台首先系统性筛选能够发生内化的细胞表面受体，再开发单克隆抗体或其他配体作为递送工具，将寡核苷酸药物定向递送至特定组织和细胞。公司希望借此突破寡核苷酸药物系统给药时面临的肝外组织递送难题，将相关疗法拓展至骨骼肌、心肌等组织。

目前，公司进展最快的项目靶向横纹肌，用于治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。第二个在研项目靶向心肌细胞中的受磷蛋白（PLN）基因，拟用于治疗射血分数降低型心力衰竭（HFrEF）；第三个项目针对尚未披露的靶点，用于肌肉和代谢性疾病。此次融资将支持这三个项目开展临床研究，并加速其他细胞类型和组织相关项目的临床前开发。