百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）今日宣布，其旗下RayzeBio开发的靶向放射性疗法RYZ101，在治疗胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）的3期ACTION-1研究的预设中期分析中取得积极结果。研究达到无进展生存期（PFS）主要终点，与活性对照组相比，RYZ101在PFS方面实现具有统计学显著性和临床意义的改善。公司指出，这是首项公布积极结果的α粒子靶向放射性疗法3期临床试验。

ACTION-1是一项随机、活性对照3期研究，评估RYZ101治疗既往接受镥-177（Lu-177）放射性药物治疗后疾病进展，生长抑素受体阳性（SSTR+）GEP-NETs患者的疗效和安全性。受试者接受RYZ101治疗，或接受研究者选择的标准治疗，包括高剂量或高频率长效生长抑素类似物、依维莫司或舒尼替尼。

预设中期分析显示，RYZ101达到经盲态独立中心评估的PFS主要终点，且安全性结果与该药已知特征一致。公司尚未公布中位PFS、风险比等详细数据，完整结果预计将在未来医学会议上报告。研究参与者将继续按照方案接受治疗，并持续随访总生存期。

RYZ101由靶向配体与可发射α粒子的放射性同位素锕-225（Ac-225）结合而成，旨在通过靶向肿瘤细胞表面的生长抑素受体，将锕-225递送至肿瘤组织，并通过其释放的高能量、短射程α粒子杀伤肿瘤细胞。该药已于2026年8月获得美国FDA授予的孤儿药资格。