10 月 12 日，CDE 官网显示，阿斯利康瑞利珠单抗注射液的一项新适应症拟纳入优先审评，适用于降低原发性 IgA 肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿水平。瑞利珠单抗是阿斯利康旗下的重磅炸弹级别产品，2025 年全球销售额为 47.18 亿美元（YOY +20.23%）。

来源：CDE 官网

瑞利珠单抗是一种长效 C5 补体抑制剂，可提供快速、持续稳定的补体 C5 完全抑制。当补体系统被异常激活时，其过度反应会导致机体攻击自身健康细胞。瑞利珠单抗可通过靶向抑制免疫系统中末端补体 C5 的激活来发挥作用。

此前，瑞利珠单抗已在全球多个国家和地区获批上市，包括欧洲、美国、日本、中国。在国内，该药已获批三项适应症，包括抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者、成人和 1 月龄及以上儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。

本次拟纳入优先审评的新适应症是 IgA 肾病。2026 年 6 月，阿斯利康公布了瑞利珠单抗治疗成人 IgA 肾病的 Ⅲ 期试验 I CAN 研究 (ALXN1210-IgAN-320) 的结果。这是一项全球性、III 期、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估瑞利珠单抗在有疾病进展风险的 IgA 肾病成人患者中的疗效和安全性。该试验计划招募来自北美、南美、欧洲、亚洲和澳大利亚地区 28 个国家的约 510 名受试者。

I CAN 研究的主要终点分别为：基于 24 小时尿蛋白肌酐比值（UPCR）的蛋白尿自基线的变化（第 34 周评估，在期中分析时进行），以及估算肾小球滤过率（eGFR）自基线的变化（第 106 周评估，在最终分析时进行）。

中期分析结果显示，在主要终点——基于 24 小时 UPCR 的蛋白尿自基线的变化方面，与安慰剂组相比，瑞利珠单抗组患者的蛋白尿水平较基线水平显著降低，且具有临床意义：

在第 34 周时，瑞利珠单抗组患者 24 小时 UPCR 较基线水平降低了 46.6%（95% 置信区间 [CI]：39.0%，53.2%），而安慰剂组患者的 UPCR 较基线水平降低了 5.6%（95% CI：-4.9%，15.0%），经安慰剂校正后，瑞利珠单抗组的治疗效果为 43.4%（95% CI：33.5%，51.8%；p<0.0001）。

蛋白尿的降低迅速，早期即可观察到。与安慰剂组（8.5% [95% CI: 0.5%, 15.8%]）相比，瑞利珠单抗组在第 10 周时显著降低了蛋白尿（36.7% [95% CI: 30.2%, 42.6%]），且疗效持续至 34 周。这些结果在各患者亚组中均一致，反映了不同的基线人口统计学特征、临床特征和疾病严重程度。

本试验中观察到的安全性与已知的瑞利珠单抗安全性一致，总体耐受性良好，未发现新的安全性问题。瑞利珠单抗治疗组中最常见的不良事件（AE）为上呼吸道感染、鼻咽炎和输注相关反应；安慰剂组中最常见的不良事件为上呼吸道感染、鼻咽炎和高血压。

该试验的另一主要终点是估算肾小球滤过率较基线的变化，将在第 106 周进行测量。

I CAN 试验研究者 Jonathan Barratt 医学博士表示：「对于 IgA 肾病患者而言，末端补体激活是炎症和肾功能进行性丧失的关键驱动因素，这往往会导致终末期肾病。这些中期结果表明，瑞利珠单抗通过靶向末端补体通路，能够快速显著地降低蛋白尿，这支持了其作为一种疾病修饰疗法治疗这种罕见且危害极大的疾病的潜力。」