Mirum Pharmaceuticals今日宣布，全人源单克隆抗体brelovitug治疗慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染的3期AZURE-1研究取得积极顶线结果。第24周时，300 mg每周一次和900 mg每4周一次两种剂量均达到由病毒学应答与丙氨酸氨基转移酶（ALT）正常化组成的主要终点。公司预计于2026年第四季度公布另一项关键性3期AZURE-4研究顶线结果，并计划于2027年上半年向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA）。

AZURE-1是一项2b/3期研究。研究3期部分纳入153例既往未接受治疗的慢性HDV感染患者，按2：2：1的比例随机分组，分别接受300 mg brelovitug每周一次皮下注射、900 mg每4周一次皮下注射，或延迟24周开始治疗。主要终点为第24周同时达到病毒学应答和ALT正常化的患者比例。其中，病毒学应答定义为HDV RNA较基线降低至少2 log10，或HDV RNA未检出。

结果显示，第24周时，300 mg每周一次组和900 mg每4周一次组分别有56%和45%的患者达到主要终点，延迟治疗组为0%，两种剂量组与延迟治疗组比较均达到统计学显著性（p<0.0001）。两种剂量组的病毒学应答率分别为86%和85%，ALT正常化率分别为63%和54%。

安全性方面，两种剂量组中brelovitug的总体耐受性良好，安全性特征与此前公布的AZURE-1数据一致。截至第24周，两个brelovitug治疗组均未出现3级及以上不良事件、严重不良事件或导致停药的不良事件，未发现新的安全性信号。

Brelovitug是一款在研、全人源免疫球蛋白G1（IgG1）单克隆抗体，可靶向HDV和乙型肝炎病毒（HBV）表面的乙型肝炎表面抗原（HBsAg），旨在中和并清除HBV和HDV颗粒，同时减少含HBsAg的亚病毒颗粒。该药已获得FDA突破性疗法认定。