9 月 21 日，CDE 官网显示，两款代谢相关脂肪性肝炎（MASH）新药拟纳入突破性治疗品种，分别为众生药业的 ZSP1601 片和 GSK 的注射用 Efimosfermin alfa。

ZSP1601

ZSP1601 是众生药业开发的一款具有全球自主知识产权的 First-in-Class 创新药，属于全新作用机制的泛磷酸二酯酶（PDE）抑制剂，目前已经推进到了 III 期临床。

来源：CDE 官网

2026 年 5 月，众生药业宣布，ZSP1601 用于治疗 MASH 的 IIb 期临床试验顶线数据初步分析结果积极，具体数据如下：

病理改善显著：治疗 48 周后，经肝活检组织学评估，ZSP1601 100mg 组、50mg 组和安慰剂组应答率（主要疗效终点）分别为 64.9%、57.6% 和 32.5%。与安慰剂组相比，率差分别为 31.85% 和 27.37%，均达到统计学意义的显著改善。

抗纤维化潜力：治疗 48 周，ZSP1601 片 100mg 组与安慰剂组相比，肝活检组织学显示达到纤维化改善 ≥1 分且 MASH 无恶化、纤维化改善 ≥2 分且 MASH 无恶化参与者比例扣除安慰剂后的率差分别为 29.50% 和 10.60%，均取得了具有统计学意义的获益。

降低肝酶水平：自治疗第 4 周起，ZSP1601 片两个剂量组的丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天门冬氨酸氨基转移酶（AST）及 γ-谷氨酰胺转移酶（GGT）水平均呈现快速、显著且持续性的下降，并维持至 48 周。与安慰剂组，均有显著性改善。

多重临床获益：实现抗纤维化、降低肝脏脂肪含量、改善肝酶的三重获益，起效快、效果稳健。

安全性方面，ZSP1601 不良事件发生率与安慰剂组相当，未发生导致死亡的不良事件。

Efimosfermin alfa

Efimosfermin alfa 是一款潜在同类最佳 FGF21（成纤维细胞生长因子 21）长效类似物，可每月皮下注射给药一次。该产品旨在调节关键代谢途径，以减少 MASH 患者的肝脏脂肪、改善肝脏炎症和逆转肝纤维化。

来源：CDE 官网

2025 年 5 月，GSK以高达 20 亿美元的现金对价收购 Boston 的子公司 BP Asset IX ，从而获得了该产品的权益。

今年 8 月，GSK 在中国药物临床试验登记与信息公示平台官网上登记了一项在确诊或疑似 F2 或 F3 期 MASH 参与者中评价 Efimosfermin alfa 的安全性和耐受性的 III 期、随机、双盲、安慰剂对照、三臂研究（ZENITH-2）。

在一项为期 24 周、随机、双盲、安慰剂对照的 Ⅱ 期研究中，Efimosfermin 在经活检确认的 F2/F3 期 MASH 参与者中显示出显著的组织学应答，并改善了多项肝脏及心血管代谢指标，同时安全性良好。