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microRNA技术为治疗亨丁顿氏症带来希望
发布时间: 2014-11-04     来源: 药品资讯网

    最近华盛顿大学的研究人员利用microRNA技术成功诱导人皮肤细胞转化为神经元细胞,为治疗亨丁顿氏症带来了一线希望。研究人员首先采集患者的皮肤细胞并将其在模拟大脑环境的条件下培养,同时利用两种不同的microRNA诱导皮肤细胞,最终将其转化为神经元细胞。
    神经经退行性疾病一直都是生物研究和临床医学中的一个重大难题。而亨廷顿氏症则是神经退行性疾病中的一个典型代表。
    用重组人神经疾病建模和再生药物依赖的能力,诱导患者源神经细胞具有较高的效率和亚型特异性。
    科学家在该研究中使用的两种microRNA——miR-9和miR-124在此前就被发现与DNA的组装组装和控制细胞分化为神经元的命运有关。科学家相信通过这两种microRNA的诱导能够使细胞定向分化为神经元。
    这一结果已经被发表在著名杂志Neuron上。下一步研究人员希望进一步利用这一方法将皮肤细胞转化为棘突神经元,并将其转入亨廷顿氏症小鼠模型上以评价这一方法治疗这种神经退行性疾病的效果和可能性。科学家希望将这一发现转化为现实的疗法为亨廷顿氏症患者提供新的希望。

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