9月14日，Definium Therapeutics宣布DT120口腔崩解片（ODT）治疗广泛性焦虑障碍（GAD）的III期Panorama研究达到主要终点。公司计划在第四季度与FDA召开pre-NDA会议，并在2027年上半年递交上市申请。

DT120 ODT的活性成分为麦角二乙胺，其是一种可部分激动5-羟色胺2A（5-HT2A）受体的麦角碱衍生物，属于经典的血清素类迷幻药。DT120 ODT采用了Catalent的Zydis® ODT快速溶解技术，生物利用度提高且吸收更快，能够降低胃肠道副作用的发生率，并迅速对瞬时认知、感知和情感产生影响。

该研究是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照临床试验（n=245），评估了GAD患者单次服用DT120 ODT（50µg或100µg）的有效性和安全性。研究的主要终点是第12周Hamilton焦虑评定量表（HAM-A）评分相较基线的变化。

基线时，100µg剂量组（n=96）和安慰剂组（n=97）患者的HAM-A评分分别为28.3分和28.0分。

结果显示，100µg剂量组患者的HAM-A评分较基线下降9.8分，安慰剂组下降4.7分，两组差异为5.1分（P<0.0001）。值得一提的是，DT120 ODT起效迅速，在治疗第二天即见效，并且效果持续至第12周。两组在第12周达到HAM-A应答（评分较基线至少下降50%）的患者比例分别为32%和14%（P<0.05）。

在该研究中，50µg剂量组、100µg剂量组和安慰剂组的停药率相似（10.4%、11.5%和10.3%）。50µg剂量组和100µg剂量组最常见的不良反应为幻觉（68% vs 61%）、恶心（37% vs 26%）、头痛（24% vs 28%）。

今年8月12日，DT120口腔崩解片（ODT）治疗GAD的第一项III期研究（Voyage）达到主要终点。在该研究中，治疗第12周，100µg剂量组患者的HAM-A评分较基线下降11.6分，安慰剂组下降6.2分，两组差异为5.4分（P<0.0001）。

美国大约2600万GAD成人患者。过去几十年来，该领域治疗创新进展较少，最近一次新药批准是在2007年，即Cymbalta（度洛西汀）。