根据公开信息，上周（9月7日~9月13日），全球范围内有至少12家致力于创新药研发的新锐公司宣布完成新一轮融资。通过梳理，这些获得资本青睐的新锐公司正在开发的产品包括小分子、多肽、寡核苷酸疗法、放射性治疗药物、基因疗法、CAR-T细胞疗法等等。

TwoStep Therapeutics
融资轮次：A轮
融资金额：6250万美元

9月9日，TwoStep Therapeutics宣布完成超额认购的6250万美元A轮融资，同时其多肽偶联药物TS-104的IND申请获得美国FDA许可，使公司能够启动首次人体临床试验，预计于2026年晚些时候开始患者入组。公司表示，本轮融资除支持TS-104推进1期临床开发外，还将用于推进放射性配体项目并拓展下一代多肽偶联药物管线。TS-104采用TwoStep的多特异性整合素结合肽（polyspecific integrin-binding peptide，PIP）作为靶向成分。该小型合成肽可结合5种在多类实体瘤中表达的肿瘤相关整合素，旨在通过多靶点识别降低单一抗原表达异质性带来的限制。TS-104将PIP与细胞毒性载荷单甲基澳瑞他汀E（MMAE）偶联。

Cytonics Corporation
融资轮次：未披露
融资金额：480万美元

9月9日，专注于开发基于A2M的骨关节炎及其他蛋白酶驱动疾病疗法的临床阶段生物技术公司Cytonics Corporation宣布完成最新一轮融资活动。本轮融资获得480万美元。根据新闻稿，融资所得将用于支持CYT-108的持续开发——一种研究性工程化α-2-巨球蛋白（A2M）生物制剂，旨在抑制参与软骨降解的多类破坏性蛋白酶。公司已完成首次人体1期研究，正在推进膝骨关节炎1b/2a期研究所需的监管、生产和临床规划。

Encoded Therapeutics
融资轮次：F轮
融资金额：2.75亿美元

9月9日，临床阶段生物技术公司Encoded Therapeutics宣布完成2.75亿美元融资。融资所得将用于支持ETX101在SCN1A+ Dravet综合征婴幼儿患者中的关键性研究，以及覆盖至18岁儿童和青少年的扩展研究。资金还将支持内部GMP生产设施的商业化规模扩大和管线推进，包括推动ETX301在2027年提交截肢后神经瘤疼痛的临床试验申请（IND）。Encoded旨在开发严重单基因和常见神经系统疾病一次性基因治疗药物，其载体工程平台能够在大脑和外周神经系统中实现高度靶向和细胞类型选择性的基因表达控制。

Navion Neurosciences
融资轮次：种子轮
融资金额：1080万美元

9月9日，临床前阶段生物技术公司Navion Neurosciences宣布完成1080万美元种子轮融资的首次交割。融资所得将用于推进公司在遗传性癫痫和慢性神经病理性疼痛领域的先导项目，以及持续开发公司的NaViGATion™平台——该平台用于发现和优化差异化的钠通道药物。Navion正在开发针对病理性神经元过度兴奋（不受控制的癫痫发作和慢性疼痛的关键驱动因素）的疗法，旨在实现对疾病相关钠通道活性的更精准调节，大幅改善传统方法广泛调节这一重要生物学靶点所带来的治疗窗口。

Caspian Therapeutics
融资轮次：种子轮
融资金额：5000万美元

9月9日，专注于肿瘤精准医疗的生物医药公司Kura Oncology宣布成立独立融资的子公司Caspian Therapeutics，并获得5000万美元融资。该公司致力于推进小分子menin抑制剂用于糖尿病和心血管代谢疾病的治疗。Caspian围绕KO-7246成立——一种专为慢性代谢疾病设计的下一代高选择性menin抑制剂。融资预计将支持KO-7246完成IND enabling开发和糖尿病初步临床概念验证。Menin是一种支架蛋白，调节基因表达并抑制胰腺β细胞增殖。Kura的临床前研究表明，menin抑制可选择性刺激β细胞增殖、扩大功能性β细胞质量并增加内源性胰岛素产生。在多种1型和2型糖尿病动物模型中，menin抑制产生了胰岛素产生和血糖控制的渐进性改善，且这些改善在停药后持续存在。

Solstice Oncology
融资轮次：A轮
融资金额：2.25亿美元

9月9日，专注于肿瘤早期新辅助治疗的临床阶段免疫肿瘤学公司Solstice Oncology宣布正式成立，并完成2.25亿美元A轮融资。公司正在推进其先导候选药物porustobart——一种差异化的第二代Fc增强型CTLA-4抗体，针对两个临床适应症：微卫星稳定型（MSS）结肠癌和另一个未公开适应症。该候选药物通过两种作用机制克服免疫抑制：CTLA-4检查点阻断和通过抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用（ADCC）耗竭调节性T细胞（Treg）。其工程化的重链-only结构使其半衰期明显短于第一代CTLA-4抗体（4-5天 vs 约2-3周），有望实现更灵活的给药方案，减少免疫相关不良事件的发生频率和持续时间。

Allogenetics
融资轮次：Pre-A轮
融资金额：380万欧元

9月9日，致力于通过一次性体外基因治疗改善器官移植结局的生物技术公司Allogenetics宣布完成380万欧元Pre-A轮融资。本轮融资所得将用于支持先导项目ALG-115完成IND enabling研究，推进至肺移植首次人体试验，计划于2027年底至2028年初启动。尽管器官移植技术不断进步，但移植患者的长期生存率仍然较低，且终身依赖免疫抑制剂会带来严重副作用和巨大的依从性负担。Allogenetics采取的方法是：在器官到达受者之前，通过一次性基因治疗对器官进行体外处理，敲低抗原呈递分子MHC I和II的表达，精确校准移植物细胞表面的抗原呈递水平，使受者免疫系统不排斥供体器官，同时保留免疫保护功能。ALG-115已在猪肺移植模型中展示了令人信服的临床前结果：在无免疫抑制剂的情况下实现8年存活。该疗法的目标是减少移植物丢失，同时消除终身免疫抑制的需求。

茵诺医药
融资轮次：D轮
融资金额：近8亿元

9月9日，茵诺医药宣布已完成D轮近8亿元人民币融资。茵诺医药专注于创新精准靶向药物研发与生产。目前，该公司核心产品已进入关键临床阶段，依托“主动靶向脂质体递送（ATL）技术平台”，在心脑血管及中枢神经系统肿瘤领域实现多点突破。茵诺医药核心管线为一款可逆转动脉粥样硬化斑块的主动靶向药物，通过精准富集于动脉粥样硬化斑块局部，发挥抗炎及促进斑块内胆固醇外排入血（胆固醇逆转运）的双重机制，直接作用于斑块本身，实现斑块体积缩小与稳定。基于递送平台孵化的另一款脑胶质瘤靶向创新药能够高效穿透血脑屏障，精准富集于脑胶质瘤组织，在实现高效靶向递送的同时显著降低系统性毒性。不仅能直接杀伤肿瘤细胞，还能诱导免疫原性细胞死亡（ICD），激活免疫系统产生持久的协同抗肿瘤效应。

微光基因
融资轮次：Pre-A轮
融资金额：超亿元

9月9日，微光基因（Lumiere Therapeutics）宣布完成超亿元Pre-A轮融资。本轮融资资金将主要用于表观遗传创新药物在慢性病临床治愈的持续临床开发。此外，资金还将用于公司新管线开发及技术平台的持续建设，为公司在表观遗传药物研发领域的深耕注入动力。微光基因通过自主创新的表观遗传编辑技术和LNP或VLP递送技术实现肝内/肝外精准的基因调控，旨在实现多种难治性疾病，如乙肝、高胆固醇血症的高安全性单疗程治疗。

BrainChild Bio
融资轮次：A轮
融资金额：1.16亿美元

9月8日，专注于开发中枢神经系统肿瘤CAR T细胞疗法的临床阶段生物技术公司BrainChild Bio宣布完成1.16亿美元A轮融资。融资所得将用于支持ILLUMINATE 2期关键性临床试验，评估BCB-276——公司研发的靶向B7-H3的自体CAR T细胞疗法，用于治疗弥漫性内生性脑桥胶质瘤（DIPG），这是一种罕见且侵袭性的儿童脑干肿瘤，治疗选择有限。该2期试验旨在支持未来向FDA提交生物制品许可申请（BLA）。此外，资金还将支持BCB-214的持续开发——公司正在推进至胶质母细胞瘤首次临床试验的三重靶向CAR T细胞疗法。BrainChild Bio的自体CAR T细胞疗法通过局部递送直接注入脑脊液，使CAR T细胞能够直接接触肿瘤部位，实现重复输注以维持持久疗效，同时最大限度减少脱靶毒性。

Moonwalk Biosciences
融资轮次：B轮
融资金额：7000万美元

9月8日，Moonwalk Biosciences宣布完成超额认购的7000万美元B轮融资。公司计划利用本轮资金推进用于治疗肥胖症的主要候选药物MW101进入临床，并扩展脂肪组织靶向siRNA疗法管线。Moonwalk的研发策略旨在将siRNA选择性递送至脂肪组织，调控与肥胖相关的非肠促胰素通路。公司将人类遗传学、表观遗传学和多组学发现与组织靶向化学相结合，重点探索能量稳态、脂肪生成、脂解和产热等生物学通路。该公司的主要候选药物MW101预计在完成IND支持性研究后，于2027年末进入首次人体临床研究。

Cloverleaf Bio
融资轮次：种子轮
融资金额：3300万美元

9月8日，致力于开发新型工程化转移RNA（tRNA）癌症疗法的RNA治疗公司Cloverleaf Bio宣布完成3300万美元种子轮融资。本轮融资所得将用于推进Cloverleaf的两个先导项目：一个靶向肝细胞癌的抑制性tRNA资产，将推进至早期临床测试；以及一个靶向结直肠癌的抗体-tRNA偶联物（ATC）资产，将推进至临床前开发。Cloverleaf的平台围绕对多种RNA修饰酶的选择性和持久抑制而构建，这类蛋白质是癌细胞在增殖过程中异常依赖的。公司平台有潜力应用于多种癌症适应症，从长远来看，还可以应用于非肿瘤疾病领域，包括神经退行性疾病和纤维化疾病。

期待在资本的助力下，更多前沿疗法和技术能够更快惠及患者。