9 月 10 日，NMPA 官网显示，诺和诺德「帕西生长素」在国内获批一项新适应症，用于治疗努南综合征（NS）相关生长迟缓的 2.5 岁及以上儿童患者,特发性身材矮小（ISS）的 2.5 岁及以上儿童患者,出生时为小于胎龄儿（SGA）且 2 岁时无法追赶生长的身材矮小的 2.5 岁及以上儿童患者。

截图来源：NMPA 官网

帕西生长素（Somapacitan）是一款每周一次长效人生长激素，由天然的生长激素经过修饰以增强其与血浆白蛋白的结合，适合每周一次给药。

诺和诺德基于其脂肪酸衍生化技术显著延长了生长激素的半衰期，研发出帕西生长素。该药在天然人生长激素（22kDa）的基础上，通过第 101 位点的亮氨酸替换为半胱氨酸，再连接脂肪酸侧链，侧链与白蛋白发生可逆性结合以延长半衰期。

研究表明，帕西生长激素的半衰期可达约 34h（儿童）至 48 – 72h（成人），较生长激素日制剂的半衰期显著延长。此外，帕西生长激素主要通过肾脏代谢与组织中的生长激素受体介导的内化作用清除，可被完全生物降解，具有良好的安全性基础。

Insight 数据库显示，帕西生长素于 2020 年 8 月 28 日在美国首次获批上市，成为全球首款用于成人生长激素缺乏症（AGHD）的长效制剂；而后在 2021 年 1 月、3 月又陆续在日本、欧盟获批。2023 年度，帕西生长素在这些海外地区陆续将适应症由成人拓展至儿童。
而在中国，帕西生长素于 2025 年 12 月首次在中国获批上市，用于治疗因内源性生长激素分泌不足所致生长迟缓的 2.5 岁及以上儿童患者。

2025 年度，诺和诺德陆续在全球各大监管地区申报了帕西生长素的第 3 项适应症，即本次在华获批的适应症，此前已于 2026 年 2 月和 6 月已在美国和日本获批。

诺和诺德共在中国登记了两项帕西生长素的 III 期临床试验，REAL6（NCT04970654）和 REAL8（NCT05330325），分别针对不同患者群体展开研究，目前均已公布临床结果。

本次新适应症的获批正是基于 REAL8 研究的积极结果。该试验评估了帕西生长素在治疗多种儿科生长障碍（包括小于胎龄出生、努南综合征和特发性矮身材）中的疗效和安全性。试验达到了非劣效性主要终点。

具体而言，在小于胎龄出生儿中，低剂量帕西生长素组年平均身高生长速率为 11.0 cm/年（vs 9.4 cm/年），高剂量组为 11.0 cm/年（vs 11.1 cm/年）。在努南综合征患儿中，每周一次帕西生长素年身高增长速度估计值为 10.4 cm/年，而每日一次生长激素为 9.2 cm/年。在特发性矮身材患儿中，相应数值均为 10.5 cm/年。在特纳综合征中，分别为 9.0 cm/年 vs 9.5 cm/年。

目前，帕西生长素已经积累起深厚的临床数据基础，充分证实该药的长期安全性。2025 年末，诺和诺德发布了该药在 REAL3 试验中长达 7 年（364 周）的最终结果，结果证实，每周一次的帕西生长激素在长期治疗中持续有效、安全，并能显著减轻治疗负担。这为帕西生长激素在儿童 GHD 中的长期应用提供了坚实证据。

结语

据弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）数据，预计全球儿童生长激素缺乏症的治疗市场规模将在 2018 年 - 2030 年按照年复合增长率 6.4% 递增，并在 2030 年达到 60 亿美元。长效制剂正是这场市场争夺战中的核心。

Insight 数据库显示，近两年来国内长效生长激素制剂可谓是百花齐放，竞争激烈。来自金赛药业的首款长效制剂「聚乙二醇重组人生长激素注射液」（商品名：金赛增）独霸市场超 10 年后，特宝生物的「怡培生长激素」在 2025 年中登场，同年进入医保目录，与金赛增打起价格战。

而帕西生长素紧随其后在同年获批，如今又新增适应症。维昇药业的隆培促生长素也在 2026 年 1 月在国内获批，天境生物/济川药业的伊坦长效生长激素（TJ101）则在地产化战略的积极筹备后，于 2026 年 8 月重新启动上市申报。

也就是说，当前市面上已经同时有 4 款获批的长效生长激素周制剂，且第 5 款也即将加入竞争。

不过，从适应症开发状态可以看出，除金赛增外，仅帕西生长素同样获批用于特发性身材矮小（ISS）；而小于胎龄儿（SGA）和 Noonan 综合征（NS），国内其他项目均未启动这些适应症的上市申报。再结合海外长期获批累积的临床证据基础，帕西生长素的竞争力可以说相当不俗。