根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，上周（8月31日~9月4日），有17款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这些产品涵盖小分子、寡核苷酸疗法、抗体偶联药物（ADC）、抗体、细胞疗法等等。

恒瑞医药/拓界生物：HRS-4139片
作用机制：化药新药
适应症：中重度斑块状银屑病

恒瑞医药与北拓界生物医药申报的1类新药HRS-4139片获批临床，拟用于治疗中重度斑块状银屑病。根据受理号可知，这是一款化药新药。

瑞孚医药：RF2011注射液
作用机制：抗HBV ASO
适应症：慢性乙型肝炎病毒感染

瑞孚医药申报的1类新药RF2011注射液获批临床，拟用于慢性乙型肝炎病毒感染者的有限疗程治疗。RF2011注射液是瑞孚医药基于自主开发的碳环核苷（cLNA）修饰技术开发的新一代的抗HBV反义寡核苷酸（ASO）药物。非临床研究表明RF2011注射液抗病毒活性优于同类药物，药效更持久，皮下给药吸收迅速，具有良好的安全性特征。

睿健医药：NouvSight001
作用机制：iPSC来源眼科通用型细胞治疗产品
适应症：视网膜色素变性

睿健医药的1类新药NouvSight001获批临床，拟用于治疗视网膜色素变性。公开资料显示，这是一款iPSC来源眼科通用型细胞治疗产品。

安泰康赛：JMBI-001片
作用机制：小分子合成致死药物
适应症：MYC阳性晚期恶性肿瘤

安泰康赛生物申报的1类新药JMBI-001片获批临床，拟用于治疗MYC阳性晚期恶性肿瘤。公开资料显示，这是一款口服小分子药物，旨在通过合成致死机制，特异性地消除MYC基因高表达肿瘤。

Eikon Therapeutics：EIK1005片
作用机制：Werner解旋酶抑制剂
适应症：MSI-H/dMMR晚期实体瘤

Eikon Therapeutics公司的1类新药EIK1005片获批临床，拟用于治疗高微卫星不稳定性（MSI-H）或DNA错配修复缺陷（dMMR）的晚期实体瘤患者。EIK1005为一种强效选择性Werner解旋酶抑制剂。RecQ Werner（WRN）解旋酶在DNA修复和基因组稳定性中发挥关键作用，已被确定为MSI-H癌症中一个有前景的合成致死靶点。

阳光安津：IG001119片
作用机制：Nav1.8抑制剂
适应症：成人急性疼痛

阳光安津生物申报的1类新药IG001119片获批临床，拟用于成人急性疼痛的治疗。这是一款新一代高选择性Nav1.8抑制剂，旨在为急性及慢性疼痛患者提供更加安全、有效、持久的非阿片类镇痛治疗方案。临床前研究显示，IG001119具有较好的药物综合性能，不仅保持了强效、高选择性的Nav1.8抑制活性，还展现出显著优化的ADME特性以及良好的GLP毒理学安全窗口，为临床进一步探索更高剂量、更优疗效及更便捷给药方案提供了坚实基础。

橙帆医药：注射用VBC106
作用机制：FOLR1/MSLN靶向三特异性ADC
适应症：晚期恶性实体瘤

橙帆医药申报的1类新药注射用VBC106获批临床，拟用于治疗晚期恶性实体瘤，包括但不限于卵巢癌、子宫内膜癌、三阴性乳腺癌、非小细胞肺癌、恶性间皮瘤及其他表达间皮素的胃肠道癌症。这是一款FOLR1/MSLN靶向三特异性抗体偶联药物（ADC），其包含具有强大旁观者效应的TOPOi有效载荷，具有高亲和性双异位FOLR1臂和高亲和性MSLN臂，结构优化增强了协同结合，实现了较好的内化。

ORIC Pharmaceuticals：Rinzimetostat (ORIC-944)
作用机制：PRC2别构抑制剂
适应症：mCRPC

ORIC Pharmaceuticals申报的1类新药Rinzimetostat（ORIC-944）获批临床，拟与达罗他胺联合用于治疗既往接受过醋酸阿比特龙治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。这是一款小分子选择性PRC2别构抑制剂，通过变构方式靶向EED亚基。阻断PRC2活性是治疗耐药的关键机制，有望使耐药肿瘤重新对ARPIs敏感并阻断前列腺肿瘤适应。

信达生物：IBI3034
作用机制：TACI和BCMA嵌合Fc融合蛋白
适应症：原发性IgA肾病

信达生物申报的1类新药IBI3034获批临床，拟用于治疗原发性IgA肾病。根据信达生物公开资料，IBI3034是一种TACI和BCMA嵌合Fc融合蛋白，可有效调节B淋巴细胞和血清免疫球蛋白，治疗B细胞相关自身免疫性疾病。该产品采用了半衰期延长技术。在多种动物疾病模型中，IBI3034能有效而持久地抑制B细胞、浆细胞和免疫球蛋白的产生。YTE改造使半衰期比Povetacicept（突变TACI-Fc融合蛋白，临床给药间隔为4周给药一次）更长。此外，IBI3034项目已开发高浓度制剂来实现皮下给药。

浩博医药：AHB-121注射液
作用机制：化药新药
适应症：慢性乙型肝炎

浩博医药申报的1类新药AHB-121注射液获批临床，拟用于慢性乙型肝炎的治疗。从受理号可知，这是一款化药新药。

Marea Therapeutics：MAR002
作用机制：生长激素受体拮抗剂单抗
适应症：肢端肥大症

Marea Therapeutics申报的1类新药MAR002获批临床，拟用于治疗肢端肥大症。MAR002是一种有效的选择性半衰期延长、变构人单克隆生长激素受体拮抗剂（GHRA）抗体，正在开发用于治疗肢端肥大症。与目前标准护理所需的每日皮下注射相比，该产品具有深度、持久的IGF-1抑制，可以每两周给药一次。

金赛药业：GenSci133注射液
作用机制：PHT/RANKL双功能蛋白
适应症：骨质疏松症

金赛药业申报的1类新药GenSci133注射液获批临床，拟用于治疗骨质疏松症。GenSci133分子是由anti-RANKL单臂抗体与PTH类似物构成的融合蛋白，anti-RANKL端可结合并阻断RANKL，PTH类似物端可结合并激活PTH1R介导的信号通路，两种功能端作用机制互补，旨在同时实现抑制骨吸收和促进骨形成的双重药理作用，从而实现骨量的净增加。基于金赛药业LASR™平台长效缓释多肽技术以及现有的非临床研究结果，GenSci133注射液有望实现每3~6个月皮下注射给药1次，拟开发用于骨质疏松症的治疗，并具有兼顾疗效提升和长给药间隔的潜力。

宏成药业：注射用HC029
作用机制：抗ITGB6单抗
适应症：晚期实体瘤

宏成药业申报的1类新药注射用HC029获批临床，拟用于晚期实体瘤的治疗。这是一种新的激活状态选择性抗ITGB6单克隆抗体，旨在特异性靶向疾病特异性ITGB6构象，同时不影响生理状态的ITGB6。HC029与暴露在活化ITGB6上的独特构象表位结合，对疾病特异性ITGB6的选择性达到100倍。

益祺生物：YF550片
作用机制：KIF18A小分子抑制剂
适应症：晚期或转移性实体瘤

益祺生物申报的1类新药YF550片获批临床，拟用于治疗晚期或转移性实体瘤。YF550是一款靶向驱动蛋白KIF18A的小分子候选药物。KIF18A蛋白是针对于染色体不稳定（CIN）和非整倍体（aneuploid）肿瘤细胞的合成致死靶点，它对肿瘤细胞的分裂增殖至关重要，成功的抑制KIF18A蛋白就能有效地阻止CIN+肿瘤的生长。CIN+肿瘤发生率在实体瘤如卵巢癌，三阴性乳腺癌，结直肠癌和肺癌中占比较高。

茵冠生物：人脐带间充质干细胞注射液
作用机制：人脐带间充质干细胞疗法
适应症：缺血性卒中

深圳市茵冠生物科技申报的1类新药人脐带间充质干细胞注射液获批临床，拟用于缺血性卒中的治疗。

三之健医药：SZJ0107片
作用机制：NRF2-Keap1ARE通路靶向药物
适应症：脊髓小脑性共济失调

三之健医药科技申报的1类新药SZJ0107片获批临床，拟用于治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）。SZJ0107片是一款靶向NRF2-Keap1ARE通路的在研治疗药物，针对SCA这一罕见神经退行性疾病，从改善蛋白稳态、抗氧化损伤、线粒体保护等多个维度直击疾病核心病理机制。

康复得生物：OX-1胶囊
作用机制：草酸降解酶制剂
适应症：继发性高草酸尿症及泌尿系统结石

康复得生物科技与武汉康复得泌尿系结石研究院申报的1类新药OX-1胶囊获批临床，拟用于治疗继发性高草酸尿症及其继发的泌尿系统结石。这是一款草酸降解酶制剂。草酸脱羧酶（OxDC）是一种能够特异性催化草酸分解为二氧化碳和甲酸的生物酶。

期待这些在研新药后续临床研发进程顺利，早日为患者带来新的治疗选择。