9月3日，国家药监局（NMPA）官网显示，复星医药MEK抑制剂芦沃美替尼获批新适应症，推测适应症为：用于治疗伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）成人患者。

芦沃美替尼是一款高选择性的 MEK1/2 抑制剂，其治疗2岁及2岁以上儿童及青少年伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）已于2025年5月在国内获批上市。 此次获批将芦沃美替尼的适应症扩龄至NF1-PN 成人患者。

此次获批基于一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验（NCT05913037），2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，复星医药报告了该研究的结果。

研究共入组167名成年患者，以2:1的比例随机分配至芦沃美替尼组（n=112）或安慰剂组（n=55）。从入组患者的基线特征来看，中位年龄为27.0岁（范围：18至61岁），男性和女性各占一半左右，89例（53.3%）患者基线总体肿瘤疼痛强度评分≥2分，最常见的PN相关并发症包括疼痛（122例[73.1%]），毁容/外观缺陷（108例[64.7%]）和运动功能障碍（44例[26.3%]）。大部分患者（158例[94.6%]）外周血NF1胚系突变阳性。123例（73.7%）患者既往接受过手术治疗，较好的反映了真实世界成人NF1-PN患者的临床特征。

截至2025年8月19日，中位随访时间为19.7个月。疗效分析结果显示，芦沃美替尼组经BICR评估的ORR显著高于安慰剂组（43.8% vs 10.9%；p < 0.0001），两组间的率差（risk difference）为 33%（95% CI: 20–45）。不仅如此，芦沃美替尼起效迅速，中位TTR仅为3.9个月（即首次疗效评估时已见效）。在获得缓解的患者中，中位DOR长达15.1个月，且有85.2% 的患者DOR≥12个月。这些数据表明，芦沃美替尼能为患者带来高效、快速且持久的肿瘤缓解。

研究还评估了患者肿瘤疼痛较基线的变化。数据显示，相较于安慰剂，芦沃美替尼组患者的疼痛改善更为显著且持久。而且，在基线整体肿瘤疼痛评分≥2分的患者中，芦沃美替尼组81.0% 的患者疼痛评分降低至少2分，而安慰剂组为53.6%。这些数据表明，芦沃美替尼在有效控制肿瘤的同时，也给患者带来具有临床意义的疼痛改善，能切实且显著地减轻患者被病痛的折磨。

安全性结果显示，芦沃美替尼的安全性特征与既往报道基本一致。治疗期间最常见的不良事件包括毛囊炎、肌酸磷酸激酶升高、口腔溃疡和腹泻。芦沃美替尼组严重不良事件的发生率为14.3%，安慰剂组为7.3%。值得注意的是，两组因不良事件导致永久停药的比例极低，均为1.8%。这些数据表明，芦沃美替尼的耐受性良好，有利于患者的长期治疗和临床管理。