Stoke Therapeutics和渤健（Biogen）今日宣布，将在第16届欧洲癫痫大会（EEC）上公布在研反义寡核苷酸（ASO）疗法zorevunersen治疗Dravet综合征的最新长期临床数据。正在进行的1/2a期开放标签扩展（OLE）研究结果显示，接受zorevunersen治疗的患者在认知和行为方面的改善可维持至4年，同时持续观察到癫痫发作减少，整体安全性和耐受性良好。新的探索性亚组分析还显示，zorevunersen对最严重类型的癫痫发作产生影响，并改善患者生活质量。

目前，全球关键性3期EMPEROR研究正在评估zorevunersen的安全性和疗效，预计将于2027年第三季度获得研究结果。

安全性方面，在1/2a期研究接受治疗的81例患者中，93%（75/81）的患者随后进入两项OLE研究之一。4年数据截止时，其中77%（58/75）的患者仍继续参与研究。截至2026年7月31日，zorevunersen累计给药已超过930剂。约94%的患者出现脑脊液（CSF）蛋白检测值升高，其中59%被归类为治疗期间出现的不良事件，但未观察到与CSF蛋白升高相关的严重或重度临床表现，也未报告脑积水病例。

Zorevunersen是一款旨在针对Dravet综合征根本病因的在研ASO疗法。大多数Dravet综合征病例由一个SCN1A基因拷贝发生突变引起，导致脑神经元中NaV1.1蛋白水平不足。Zorevunersen旨在通过调节未受影响的SCN1A基因拷贝的表达，提高脑细胞中功能性NaV1.1蛋白的产生，从而减少癫痫发作，并改善神经发育、认知和行为。新闻稿指出，目前尚无获批的Dravet综合征疾病修饰疗法。Zorevunersen此前已获得美国FDA突破性疗法认定、孤儿药资格及罕见儿科疾病资格。