当地时间 8 月 28 日，武田宣布，美国 FDA 已批准其 first-in-class 疗法Rusfertide 上市，用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）。

真性红细胞增多症的特征是红细胞过度生成（红细胞增多症），这会增加血液黏度，并可能导致危及生命的血栓事件。血细胞比容是指红细胞与体内血液总量的比值。将血细胞比容控制在 45% 以下是真性红细胞增多症的主要治疗目标，旨在预防血栓事件并减轻患者的痛苦症状。

Rusfertide 是 Protagonist 发现的一种在研的 first-in-class 铁调素模拟肽疗法。其可通过靶向真性红细胞增多症中铁代谢紊乱的潜在机制，减少过量红细胞生成，帮助患者维持稳定的血细胞比容，给药方式为每周一次皮下注射。截至目前，该药已获得 FDA 授予突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格、优先审评资格。

2024 年 1 月，武田与 Protagonist 达成全球许可和合作协议，获得 Rusfertide 在美国以外地区的权益，以及在美国地区的共同开发和商业化权益 。2026 年 4 月，Protagonist 宣布已行使权利，退出与武田合作协议中关于 Rusfertide 美国分红 50:50 的条款，至此武田拥有了 Rusfertide 在美国的独家开发和商业化权利。

此次获批基于一项全球随机 III 期 VERIFY 研究 (NCT05210790) 的数据。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床研究，纳入了 293 名患有真性红细胞增多症的成年患者，这些患者尽管接受了标准治疗，但仍需进行频繁放血治疗。患者按 1:1 的比例随机分配至 Rusfertide 组或安慰剂组，治疗周期为 32 周。Rusfertide 组治疗起始剂量为 19 mg，每周一次皮下注射，并根据血细胞比容水平调整剂量，以维持血细胞比容低于 45%。

VERIFY 研究的疗效指标为研究第 20 周至第 32 周期间无需放血的患者比例。总体而言，Rusfertide 组 76.9% 的患者在 32 周内无需进行放血治疗，而安慰剂组这一数值为 32.9%。

总体而言，VERIFY 研究结果显示，接受 Rusfertide 联合现有标准治疗的患者，其缓解率高于接受安慰剂联合现有标准治疗的患者，这些缓解包括血细胞比容控制、减少放血次数以及改善疲劳。

在 VERIFY 试验中，Rusfertide 在 52 周的治疗期间总体耐受性良好。Rusfertide 治疗患者中最常见的治疗相关不良事件是注射部位反应和贫血。