当地时间 2026 年 8 月 30 日，BioMarin Pharmaceutical Inc. 宣布，已与 Ascendis Pharma A/S 达成具备约束力的协议条款，解决双方全球范围内尚未了结的专利及附带争议，其中包括美国国际贸易委员会（ITC）针对 Ascendis 公司产品 Yuviwel（那韦培肽） 的相关案件。作为协议的一部分，Ascendis 需就 Yuviwel 的净销售额向 BioMarin 支付特许权使用费：美国市场净销售额的 20%（追溯至产品首次商业销售起计）；欧盟、巴西、韩国市场净销售额的 18%，付费期限持续至 2030 年 5 月。

「该结果将激励像 BioMarin 这样的企业持续投入长期创新，而这类创新对于为有需求的患者带来突破性治疗药物至关重要。」BioMarin 总裁兼首席执行官 Alexander Hardy 表示，「数十年来，我们深耕罕见遗传病底层生物学机制研究，积淀深厚的科学技术，推动 6 款针对对应疾病的首创药物成功开发，造福患者。我们期待持续创新，为罹患严重遗传病的患者推出下一代治疗药物，并继续在软骨发育不全患儿治疗领域巩固现有发展势头。」

本次和解的范围包含授予 Ascendis 使用 BioMarin 专利的许可，该专利涉及 Yuviwel 全部当前及潜在适应症，包括软骨发育不全、软骨发育不良；同时也涵盖 Yuviwel 与其他药物联合用药场景。根据协议条款，BioMarin 将撤回在美国国际贸易委员会（ITC）尚未审结的《337 条款》调查；双方将解决所有与涉案知识产权相关的权利主张，包括在巴西、丹麦、德国、韩国以及加利福尼亚北区法院尚未审结的全部诉讼。

本次和解认可了 BioMarin 在 C型利钠肽（CNP）技术领域的开创性创新成果，其中包括伏索利肽（VOXZOGO®，vosoritide）的研发；同时该和解方案搭建制度框架，保障全球软骨发育不全儿童能够持续获得该药物治疗。

关于 BioMarin

BioMarin 是全球领先的罕见病生物技术企业，专注为遗传性疾病患者开发治疗药物。公司 1997 年成立，总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔，拥有扎实的创新实绩，现已上市 9 款商业化药物，同时拥有充实的临床及临床前管线。依托独有的药物研发模式，BioMarin 致力于挖掘遗传科学的全部潜力，开发能够对患者产生深远临床获益的标杆性药物。