CRISPR Therapeutics公布了其在研体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX310的1a期临床试验持久性数据。CTX310靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）基因，通过该公司自主建立的脂质纳米颗粒（LNP）递送平台，在肝脏中实现体内基因编辑，目前正在开发用于治疗杂合子和纯合子家族性高胆固醇血症、混合型血脂异常以及重度高甘油三酯血症。

分析显示，单疗程治疗后，患者循环中的ANGPTL3、甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白（LDL）水平均出现显著且持久的下降，并维持至1年随访。在最高剂量下，ANGPTL3较基线平均降低79%，最大降幅达89%；TG平均降低48%，最大降幅达78%；LDL平均降低53%，最大降幅达84%。这些长期随访数据进一步显示了CTX310作用的持久性，并支持其通过单次静脉输注实现长期降脂的潜力。安全性方面，CTX310总体耐受性良好，未发生与治疗相关的严重不良事件，未观察到≥3级肝转氨酶异常，自此前更新以来也未出现新的治疗相关不良事件。以上数据在2026年欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。目前，CRISPR Therapeutics正在推进CTX310的1b期临床试验，并预计于2026年下半年进一步更新CTX310项目进展。