Cytokinetics宣布旗下Myqorzo（aficamten）治疗有症状非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）的关键性3期临床试验ACACIA-HCM取得积极结果。该研究主要结果在德国慕尼黑举行的2026年欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》(NEJM)。ACACIA-HCM达到两项共同主要终点：与安慰剂相比，aficamten治疗至第36周时，在堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分（KCCQ-CSS）和最大运动能力方面均较基线实现具有统计学显著性的改善。此外，在预设亚组分析中，两项共同主要终点的结果也均一致支持aficamten。Cytokinetics表示，这是首个在非梗阻性肥厚型心肌病中，同时在患者报告结局和医生评估结局方面取得统计学显著改善的3期临床试验。基于ACACIA-HCM的积极结果，Cytokinetics计划于2026年第四季度向美国FDA提交aficamten治疗成人有症状nHCM的补充新药申请（sNDA）。

Aficamten是一款心肌肌球蛋白抑制剂，目前已在美国、中国、欧盟和英国获批用于治疗有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。Aficamten通过抑制肌球蛋白降低心肌收缩力，进而减轻左心室流出道（LVOT）梗阻。该药在设计上旨在实现可预测的暴露-反应关系、快速起效以及作用可逆。此次ACACIA-HCM研究的积极结果进一步将aficamten的临床开发推进至非梗阻性肥厚型心肌病领域，并为后续监管申报提供依据。